Décision n°2022.0238/DC/SEM du 7 juillet 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité IMCIVREE
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 7 juillet 2022 ;
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité IMCIVREE, reçue le 25 mars 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 29 mars 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 7 avril 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 14 avril 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 16 juin 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 29 juin 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament IMCIVREE, dans l’indication « dans le traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associée au syndrome génétiquement confirmé de Bardet-Biedl (SBB), chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus ».
Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « traitement de l’obésité et le contrôle de la faim dus à des variants génétiquement confirmés associés au syndrome de Bardet-Biedl (SBB) chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus » étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication retenue par l’ANSM constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que cette maladie conduit le patient à une situation de multi-handicap associant des anomalies développementales à des manifestations primaires chroniques et évolutives pouvant avoir des conséquences secondaires. Le nombre de patients atteints du syndrome de Bardet-Biedl est estimé à 500 en France.
- Il n’existe pas de traitement approprié en l’absence de comparateur cliniquement pertinent dans l’indication pour laquelle l’ANSM a conclu à une efficacité et une sécurité fortement présumées.
- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée
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- Ce médicament est présumé innovant car il représente une nouvelle modalité de prise en charge de l’obésité et du contrôle de la faim chez les patients atteints du syndrome de Bardet-Biedl, dans un contexte de besoin médical non couvert dans cette pathologie, avec une efficacité démontrée après 52 semaines de traitement par setmélanotide en termes de perte de poids avec 32,3 % des 31 patients âgés de 12 ans et plus qui ont obtenu une réduction du poids corporel d’au moins 10 %. Le plan de développement est jugé adapté.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : IMCIVREE 10 mg/ml, solution injectable 1 flacon multidose
du laboratoire PHARMA BLUE
dans l’indication « traitement de l’obésité et le contrôle de la faim dus à des variants génétiquement confirmés associés au syndrome de Bardet-Biedl (SBB) chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription initiale et renouvellement réservés aux spécialistes en endocrinologie – diabétologie – nutrition ou en pédiatrie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 7 juillet 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé

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