Décision n° 2022.0081/DC/SEM du 17 mars 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’accès précoce de la spécialité GAVRETO
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 17 mars 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité GAVRETO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ROCHE pour la spécialité GAVRETO reçue le 14 décembre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 24 décembre 2021 au demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 7 janvier 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 9 mars 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament GAVRETO dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé présentant une fusion positive de RET (REarranged during Transfection) non précédemment traités par un inhibiteur de RET »
ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire ROCHE France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a donné un avis défavorable et a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Il s’agit d’un cancer de mauvais pronostic avec une survie à 5 ans de 20% (tous stades confondus). Les fusions rearranged during transfection (RET) s’observent chez 1 à 2 % des patients porteurs d’un CBNPC et principalement chez les patients atteints d’un adénocarcinome.
- Il existe des traitements appropriés dans l’indication considérée dans la mesure où des traitements non spécifiques de la fusion du gène RET (traitements à base de chimiothérapie ou chimio-immunothérapie) sont disponibles. II convient de souligner que les données actuellement disponibles (données préliminaires d’un essai monobras de phase I/II avec un taux de réponse objective comme critère de jugement principal) ne permettent pas de lever les incertitudes sur la quantification de l’apport de GAVRETO (pralsetinib) et de préciser sa place par rapport à ces médicaments.
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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante.
- Ce médicament, dans l’indication considérée, est susceptible d’être innovant car il représente une nouvelle modalité de prise en charge ciblant spécifiquement la fusion RET malgré le fait que son apport thérapeutique est difficilement quantifiable à l’égard des alternatives médicamenteuses du fait des données préliminaires disponibles (étude de phase I/II). Il n’y a pas d’inconnue importante relative à la tolérance par ailleurs.
Le collège décide de s’approprier les motifs de la CT sur les premier, deuxième et quatrième critères.
En revanche, sur le troisième point, le collège considère que, dans la mesure où il existe des traitements appropriés, la mise en œuvre du traitement par GAVRETO peut être différée. Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis. La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.
Article 2
La secrétaire générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 17 mars 2022
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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