Décision n° 2022.0026/DC/SEM du 19 janvier 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité IMCIVREE
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité IMCIVREE ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité IMCIVREE, reçue le 7 octobre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 15 octobre 2021 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n° 2022.0005/DC/SEM du 13 janvier 2022 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 17 janvier 2022, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament IMCIVREE, dans l’indication « traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associée à la perte génétiquement confirmée de la fonction biallélique de la pro-opiomélanocortine (POMC), dont le déficit en PCSK1 ou le déficit biallélique en récepteur de la leptine (LEPR), chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur les listes visées à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que le déficit génétique en POMC est une maladie génétique très rare (avec une prévalence estimée de 1,34 pour 1 million), responsable d’une hyperphagie, avec pour conséquence une obésité extrême précoce, une faim incessante et une hyperphagie notamment.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication visée dans la mesure où il n’existe pas d’alternative thérapeutique disponible pour prendre en charge les patients atteints d’obésité d’origine génétique rare.
- Dès lors que la maladie est grave, rare et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament est présumé innovant car cette spécialité représente une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité (proportion de patients porteurs d’une mutation sur le gène POMC ou PCSK1 ayant montré une réduction d’au moins 10% du poids à environ 1 an de traitement par rapport à l’inclusion de 80 % (IC90 % [49,31 ; 96,32] pLes critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
IMCIVREE 10 mg/ml, solution injectable (setmélanotide)
Boite d’un flacon en verre (code CIP : 34009 302 365 6 7)
du laboratoire PHARMA BLUE
dans l’indication « traitement de l’obésité et le contrôle de la faim associée à la perte génétiquement confirmée de la fonction biallélique de la pro-opiomélanocortine (POMC), dont le déficit en PCSK1 ou le déficit biallélique en récepteur de la leptine (LEPR), chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique (CSP), et figurant à l’annexe II de la présente décision.
Article 3 La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 19 janvier 2022.
La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES : Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données
Décision n° 2022.0026/DP/SEM du 19 janvier 2022 Page 2 / 2