Décision n°2022.0208/DC/SEM du 23 juin 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité KYMRIAH
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 23 juin 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité KYMRIAH ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire NOVARTIS pour la spécialité KYMRIAH, reçue le 25 mars 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées les 15 avril et 5 mai 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 12 mai 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 19 mai 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 15 juin 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament KYMRIAH, dans l’indication « pour le traitement des patients adultes présentant un lymphome folliculaire après au moins deux lignes de traitement :
- qui présentent une maladie réfractaire ;
- ou en rechute pendant ou dans les 6 mois qui suivent la fin de leur traitement d’entretien ;
- ou en rechute après une autogreffe de cellule souche hématopoïétique »,
ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire NOVARTIS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- La spécialité est destinée à traiter une maladie grave, rare et invalidante. En France, l’incidence du lymphome folliculaire (LF) a été estimée à 3 066 nouveaux cas, dont 54 % chez l’homme, la survie globale est estimée à 11,5 ans en 2ème ligne, à 8,8 ans en 3ème ligne et à 5,3 ans en 4ème ligne. La maladie est invalidante et impacte la qualité de vie des patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée, lorsque toutes les options thérapeutiques existantes ont été épuisées.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.
- Lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées sur l’avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire, ce médicament est présumé innovant au regard de son apport substantiel en termes d’efficacité présumée avec des résultats issus d’une étude de phase II non comparative. Le plan de développement est adapté. Le besoin est par ailleurs non couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
KYMRIAH 1,2 x 10^6 – 6 x 10^8, dispersion pour perfusion
Poche pour perfusion (CIP : 34009 550 578 1 9)
du laboratoire NOVARTIS
dans l’indication « traitement des patients adultes présentant un lymphome folliculaire après au moins deux lignes de traitement qui présentent une maladie réfractaire ou en rechute pendant ou dans les 6 mois qui suivent la fin de leur traitement d’entretien ou en rechute après une autogreffe de cellules souches hématopoïétiques, uniquement lorsque toutes les options thérapeutiques ont été épuisées sur l’avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP)»
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 23 juin 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique Le Guludec Signé
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