Décision n°2024.0129/DC/SEM du 2 mai 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité LOARGYS (pegzilarginase)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 2 mai 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité LOARGYS (pegzilarginase) ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire Immedica Pharma France pour la spécialité LOARGYS (pegzilarginase), reçue le 9 janvier 2024 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 19 janvier 2024 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 28 février 2024 au demandeur
Vu l’avis de la commission de la transparence du 24 avril 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament LOARGYS (pegzilarginase), dans l’indication « pour le traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire Immedica Pharma France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la population cible est estimée à 70 patients en France. Le déficit en arginase 1 induit une perte progressive des fonctions cognitives et motrices associée à une spasticité et à une épilepsie, qui a un impact sur le pronostic fonctionnel et la qualité de vie des patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié puisque la prise en charge actuelle est uniquement suspensive avec une efficacité sur les taux d’arginine parfois insuffisante au long cours, avec des risques nutritionnels pour les patients.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque qu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge, en matière d’efficacité démontrée 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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par rapport au placebo sur un critère de jugement biologique majeur de suivi du traitement, avec un profil de tolérance acceptable. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante, susceptible de combler un besoin médical non couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : LOARGYS (pegzilarginase) 5 mg/ml, solution injectable pour perfusion Flacon (verre) – 0,4 ml – Boîte de 1 flacon (CIP : 34009 302 832 8 8)
du laboratoire Immedica Pharma France
dans l’indication « traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 2 mai 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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