Décision n°2024.0222/DC/SEM du 25 juillet 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ABECMA (idecabtagene vicleucel)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 25 juillet 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité le 19 mars 2024 ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BRISTOL-MYERS SQUIBB sas pour la spécialité ABECMA (idecabtagene vicleucel), reçue le 18 avril 2024 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 26 avril 2024 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 29 avril 2024 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 6 mai 2024 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 6 mai 2024 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 17 juillet 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ABECMA (idecabtagene vicleucel), dans l’indication « Traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins deux traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BRISTOL-MYERS SQUIBB sas a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que le myélome multiple est encore considéré comme incurable malgré l’apparition de nouveaux traitements, que le nombre de cas incidents en France a été estimé à environ 5 400 patients en 2018 et que cette pathologie peut être responsable d’une maladie osseuse douloureuse, éventuellement associée à une hypercalcémie et/ou des complications neurologiques progressives ;
- Il n’existe pas de traitement approprié compte tenu du fait que chez les patients ayant reçu au moins deux traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti- CD38, la prise en charge repose sur différentes classes thérapeutiques, selon le nombre de traitements antérieurs reçus : associations d’immunomodulateur, inhibiteur du protéasome et anticorps anti-CD38 ; Cellules CAR-T et Anticorps bispécifiques chez les patients ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, Selinexor chez les patients ayant reçu au moins quatre traitements antérieurs, et que ABECMA (idecabtagene vicleucel) a démontré sa supériorité en matière de survie sans progression, dans une étude de phase 3 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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randomisée (KarMMA-3) versus un traitement au choix de l’investigateur, comportant 5 protocoles utilisant les 3 principales classes thérapeutiques (immunomodulateur, inhibiteur du protéasome et anticorps anti-CD38) chez des patients ayant reçu entre 2 et 4 traitements antérieurs. Par ailleurs, les anticorps bispécifiques (teclistamab, elranatanab et talquetamab) et CARVYKTI (ciltacabtagène autoleucel), ne sont pas retenus comme traitement approprié notamment au regard du niveau de preuve actuel (essai clinique randomisé pour ABECMA versus études non comparatives).
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié ;
- Ce médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car c’est une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge en matière de survie sans progression. La CT souligne toutefois la potentielle surmortalité au cours des 9 premiers mois chez les patients recevant ABECMA (idecabtagene vicleucel), par rapport au traitement au choix de l’investigateur, suivie d’un potentiel bénéfice retardé en matière de survie globale. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il est susceptible de combler un besoin médical partiellement couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : ABECMA® 260 – 500 x 106cellules, dispersion pour perfusion Poche (EVA) – Spécifique au patient, jusqu’à 100 mL
Boîte de 1 ou plusieurs poche(s) – CIP 34009 550 849 8 3
du laboratoire BRISTOL-MYERS SQUIBB sas
dans l’indication « Traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins deux traitements antérieurs, incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 25 juillet 2024.
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Décision n°2024.0222/DC/SEM du 25 juillet 2024
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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