Décision n°2024.0033/DC/SEM du 8 février 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité Takhzyro (lanadelumab)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 8 février 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité Takhzyro (lanadelumab) ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire TAKEDA France SAS pour la spécialité Takhzyro (lanadelumab) reçue le 31 octobre 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 10 novembre 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 22 novembre 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 23 novembre 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 31 janvier 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament Takhzyro (lanadelumab), dans l’indication « prévention des crises récurrentes d’angioœdème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 2 ans à moins de 12 ans », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire TAKEDA France SA a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors qu’il est estimé qu’environ 1 500 adultes et enfants sont concernés par cette maladie en France, Les études épidémiologiques rapportent qu’environ 10 à 28% de la population totale de patients atteints d’AOH seraient des enfants. L’AOH est une maladie génétique caractérisée par des épisodes d’œdèmes sous cutanés et/ou sous muqueux, transitoires et récidivants, de localisations variables (cutanée, digestive, pharyngée…). L’AOH est une maladie à fort impact sur la qualité de vie et pouvant mettre en jeu le pronostic vital en cas de localisation laryngée.
- Il n’existe pas de traitement approprié pour les patients âgés de 2 ans à moins de 6 ans dans la mesure où il n’existe pas de comparateur cliniquement pertinent. Il n’existe pas de traitement approprié pour les patients âgés de 6 ans à moins de 12 ans dans la mesure où l’administration par voie intraveineuse tous les 3 à 4 jours de CINRYZE (inhibiteur de C1 estérase), nettement plus contraignante pour ces jeunes patients et leur entourage est susceptible d’avoir un impact sur l’observance du traitement. De ce fait, CINRYZE (inhibiteur de C1 estérase) ne peut être considéré comme un traitement approprié.
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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.
- TAKHZYRO (lanadelumab) dans l’indication considérée, est susceptible d’être innovant car il s’agit une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel dans la prise en charge des patients âgés de 2 ans à moins de 12 ans au regard d’une part de l’absence actuelle de traitement pour les enfants de 2 ans à moins de 6 ans, et d’autre part du schéma d’administration de Takhzyro (lanadelumab) moins contraignant que le comparateur cliniquement pertinent CINRYZE. Il dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante qui ne comporte qu’une seule alternative utilisable uniquement par voie intraveineuse (IV) et uniquement pour les patients âgés de 6 ans et plus. En effet, les données disponibles issues d’une étude non comparative réalisée sur une durée de 52 semaines dans la tranche d’âge pédiatrique concernée suggèrent une efficacité importante de TAKHZYRO (lanadelumab) avec un profil de tolérance acceptable. En l’absence de comparaison au comparateur cliniquement pertinent CINRYZE (inhibiteur de C1 estérase) chez les enfants âgés de 6 à moins de 12 ans, il n’est pas possible de hiérarchiser les deux traitements sur le plan de l’efficacité. Toutefois, les modalités d’administration de TAKHZYRO (lanadelumab) par voie sous cutanée toutes les 2 à 4 semaines, permettent une amélioration substantielle du parcours de soin des patients par rapport à l’administration par voie intraveineuse tous les 3 à 4 jours de CINRYZE (inhibiteur de C1 estérase), en particulier dans une population pédiatrique. Il comble un besoin médical partiellement couvert chez les patients âgés de 6 ans et plus, et non couvert chez les enfants âgés de 2 ans à moins de 6 ans.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : Takhzyro (lanadelumab) 150mg
Solution injectable en seringue préremplie
du laboratoire TAKEDA France SAS
dans l’indication « prévention des crises récurrentes d’angioœdème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 2 ans à moins de 12 ans », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
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Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 8 février 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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