HAS, décision n° 2022.0351/DC/SEM du 13 octobre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant renouvellement de l'autorisation d'accès précoce de la spécialité LIBMELDY

HAS 13 octobre 2022

Arguments

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Accepté
Conformité de la demande avec les exigences réglementaires
Le collège a constaté que la demande était conforme aux exigences réglementaires et que les données fournies étaient suffisantes pour justifier le renouvellement de l'autorisation d'accès précoce.
Accepté
Avis favorable de la commission de la transparence
La cour a pris en compte l'avis favorable de la commission de la transparence, ce qui renforce la légitimité de la demande de renouvellement.

Résumé de la juridiction

de l’autorisation d’accès précoce post AMM de la spécialité (atidarsagène autotemcel).

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Sur la décision

Référence :	HAS, 13 oct. 2022, n° 2022.0351/DC/SEM
Numéro(s) :	2022.0351/DC/SEM
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Texte intégral

Décision n 2022.0351/DC/SEM du 13 octobre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité LIBMELDY
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 13 octobre 2022 ;
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n° 2022-0228 du 26 octobre 2021 ;
Vu la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE reçue le 15 juillet 2022 ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 22 juillet 2022 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 2 août 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 5 août 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 5 octobre 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er L’autorisation d’accès précoce, délivrée le 26 octobre 2021 à la spécialité LIBMELDY du laboratoire PHARMA BLUE dans l’indication «  Traitement de la leucodystrophie métachromatique caractérisée par des mutations bialléliques du gène de l’ARSA entraînant une réduction de l’activité enzymatique de l’ARSA chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus)  » est renouvelée pour une durée de 12 mois à compter de la notification de la présente décision. Le collège rappelle que dans la doctrine d’évaluation de la HAS sur les autorisations d’accès précoce, il est précisé qu’il est attendu moins de 10 % de données manquantes.
Article 2 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 13 octobre 2022
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z