Décision n° 2026.0046/DC/SEM du 26 février 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité JASCAYD (nérandomilast)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 26 février 2026.

Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;

Vu le règlement intérieur du collège ;

Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;

Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BOEHRINGER INGELHEIM France pour la spécialité JASCAYD (nérandomilast) reçue le 15 septembre 2025 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée les 25 septembre et 7 octobre 2025 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 2 et 8 octobre 2025 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 20 octobre 2025 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 20 octobre 2025 au demandeur ;

Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 18 novembre 2025 au demandeur ;

Vu les informations complémentaires reçues le 30 décembre 2025 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 16 février 2026 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 18 février 2026 ;

DÉCIDE :

Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament JASCAYD (nérandomilast), dans l’indication « chez les adultes dans le traitement des fibroses pulmonaires progressives (FPP) :

- En traitement additionnel à un antifibrosant chez les patients dont la maladie s’aggrave de façon cliniquement significative selon l’avis du clinicien, malgré un traitement antifibrosant en cours ;

- En monothérapie, chez les patients qui ne peuvent bénéficier d’un traitement antifibrosant en raison d’une contre-indication ou d’une intolérance ».

Le laboratoire BOEHRINGER INGELHEIM France a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.

L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « chez les adultes pour le traitement des fibroses pulmonaires progressives (FPP) chez les patients qui ne peuvent bénéficier d’un traitement antifibrosant en raison d’une contre-indication ou d’une intolérance » étaient fortement présumées.

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La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication retenue par l’ANSM constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que les FPP se caractérisent par une perte accélérée et irréversible de la fonction pulmonaire, une détérioration de la qualité de vie et une mortalité précoce. Les symptômes sont similaires quelle que soit la pathologie sous-jacente mais les trajectoires des patients sont hétérogènes, certains déclinant plus vite que d’autres. Les exacerbations aigues (EA) sont imprévisibles et peuvent survenir à tout moment de l’évolution de la maladie. Elles se caractérisent par une détérioration respiratoire rapide (augmentation brutale de la dyspnée et de l’hypoxémie dans un délai inférieur à un mois) associée à de nouvelles opacités radiologiques étendues en verre dépoli ou alvéolaires. Elles sont associées à un taux de mortalité élevé. En France, la prévalence des FPP est estimée entre 7 700 et 13 000 patients.

- Il n’existe pas de traitement approprié, puisque JASCAYD (nérandomilast) est destiné à être utilisé chez les patients qui ne peuvent pas bénéficier d’un traitement antifibrosant en raison d’une contre-indication ou d’une intolérance et qu’il n’existe pas d’autre traitement spécifique à ce stade de la maladie selon la stratégie thérapeutique recommandée (cf. 2.2 Prise en charge actuelle).

La CT a néanmoins estimé que :
- La mise en œuvre du traitement peut être différée en l’absence de données robustes chez les patients qui ne pourraient bénéficier d’un traitement antifibrosant en raison d’une contre-indication ou d’une intolérance.

- Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car les résultats de l’étude de phase 3 (FIBRONEER-ILD) ne permettent pas de préciser l’effet du nérandomilast chez les patients qui ne pourraient bénéficier d’un traitement antifibrosant en raison d’une contre-indication ou d’une intolérance. L’extrapolabilité des résultats de la population de l’étude à la population de l’accès précoce n’est pas assurée. Ce médicament n’est donc pas susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge. Le plan de développement n’est pas adapté car il ne permet pas d’étayer la présomption d’un bénéfice pour le patient dans l’indication concernée. Le médicament n’est pas susceptible de combler le besoin médical non couvert dans cette situation.

Le collège partage l’appréciation portée par la CT sur le caractère grave, rare et invalidant de la maladie, sur le fait qu’il n’existe pas de traitement approprié et sur la présomption d’innovation.

Cependant, il ne partage pas l’appréciation de la CT sur la possibilité de différer le traitement. Dès lors qu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, il considère que la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.

Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que le critère énoncé au 4° du I de l’article L. 5121- 12 du code de la santé publique n’est pas rempli pour l’indication « chez les adultes pour le traitement des fibroses pulmonaires progressives (FPP) chez les patients qui ne peuvent bénéficier d’un traitement antifibrosant en raison d’une contre-indication ou d’une intolérance ».
Par suite, la demande d’autorisation d’accès précoce ne peut qu’être rejetée.

Article 2
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.

Fait le 26 février 2026. Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
Décision n° 2026.0046/DC/SEM du 26 février 2026 – JASCAYD AP543 Page 2 / 2