Entrée en vigueur le 13 février 2022
Modifié par : Décret n°2022-164 du 11 février 2022 - art. 3
Toute pratique de prescription d'un médicament en dehors du cadre de son autorisation de mise sur le marché peut faire l'objet d'un signalement par voie dématérialisée, auprès du directeur général de l'agence, pour lui permettre d'apprécier l'opportunité d'établir un cadre de prescription compassionnelle pour l'indication ou les indications considérées.
Ces signalements émanent, dans leurs champs d'intervention respectifs :
1° De l'Institut national du cancer ;
2° Des centres de référence et des centres de compétence au sein de chacune des filières de santé définies au niveau national pour la prise en charge des maladies rares, selon des modalités fixées par un arrêté du ministre chargé de la santé ;
3° Des conseils nationaux professionnels compétents mentionnés à l'article L. 4021-3 ;
4° De toute association de patients agréée au titre de l'article L. 1114-1.
Les observatoires du médicament, des dispositifs médicaux et de l'innovation thérapeutique mentionnés à l'article R. 1413-90 transmettent aux organismes mentionnés aux 1° à 3° ci-dessus, dans des conditions fixées par arrêté du ministre chargé de la santé, les informations concernant les prescriptions de médicaments non conformes à leur autorisation de mise sur le marché susceptibles de faire l'objet d'un signalement.
Le signalement est motivé. La position de son auteur sur l'opportunité d'une utilisation du médicament dans l'indication concernée est étayée au regard, notamment, des pratiques et des recommandations de prise en charge thérapeutique en vigueur, des publications scientifiques et des données cliniques françaises et internationales disponibles concernant l'efficacité et les risques de cette utilisation.
Lorsque l'indication concerne une maladie rare, le signalement des centres de référence et des centres de compétence comprend une première analyse de l'efficacité et de la sécurité de l'utilisation du médicament dans l'indication considérée. Cette analyse tient compte, notamment, des pratiques et des recommandations de prise en charge thérapeutiques en vigueur, des travaux conduits par ces centres et de toute donnée qu'ils détiennent.
Le directeur général de l'agence informe l'auteur du signalement de l'état d'avancement de l'instruction et, au terme de celle-ci, des suites qui lui ont été réservées.
[…] Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 1110-4, L. 5121-12-1 et R. 5121-76-1 et suivants ; […] La Commission considère que la finalité du traitement est déterminée, explicite et légitime au sens de l'article 6-2° de la loi du 6 janvier 1978 modifiée. […] Il est rappelé que les patients sont libres d'accepter ou de refuser leur traitement par un médicament prescrit sous RTU. En cas d'acceptation des soins, les articles L. 5121-12-1 et R. 5121-76-2 du code de la santé publique imposent le recueil d'informations de suivi relatives au patient.
[…] Considérant que l'article R. 5121-76-1 du code de la santé publique, dans sa rédaction issue du décret attaqué, précise que les prescriptions susceptibles d'intervenir en conformité avec des recommandations temporaires d'utilisation doivent répondre aux besoins spéciaux du patient ; que l'article R. 5121-76-2 du même code, dans sa rédaction issue de ce même décret, […] une telle demande constituant une simple faculté, ainsi que le prévoit le dernier alinéa du IV de l'article L. 5121-12-1 du code de la santé publique, […] compétemment ajouté par le décret attaqué à l'article R. 5121-76-4 du code de la santé publique ; que les dispositions de l'article L. 162-17-2-1 du code de la sécurité sociale, […]
[…] Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 1110-4, L. 5121-12-1 et R. 5121-76-1 et suivants ; […] La Commission considère que la finalité du traitement est déterminée, explicite et légitime au sens de l'article 6-2° de la loi du 6 janvier 1978 modifiée. […] Il est rappelé que les patients sont libres d'accepter ou de refuser leur traitement par un médicament prescrit sous RTU. En cas d'acceptation des soins, les articles L. 5121-12-1 et R. 5121-76-2 du code de la santé publique imposent le recueil d'informations de suivi relatives au patient.