1.  Afin d'obtenir la désignation d'un médicament comme médicament orphelin, le promoteur soumet une demande à l'Agence, à tout stade du développement du médicament avant le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché.

2.  La demande est accompagnée des renseignements et documents suivants:

a) nom ou dénomination sociale et adresse permanente du promoteur;

b) principes actifs du médicament;

c) indication thérapeutique proposée;

d) justification que les critères figurant à l'article 3, paragraphe 1, sont remplis ainsi que description de l'état du développement, y compris les indications envisagées.

3.  La Commission établit, en concertation avec les États membres, l'Agence et les milieux intéressés, des lignes directrices détaillées concernant la forme sous laquelle les demandes de désignation doivent être présentées, ainsi que le contenu de ces demandes.

4.  L'Agence vérifie la validité de la demande et prépare un rapport succinct à l'intention du comité. Elle peut, si nécessaire, demander au promoteur de compléter les renseignements et les documents fournis à l'appui de la demande.

5.  L'Agence veille à ce que le comité émette un avis dans les quatre-vingt-dix jours suivant la réception d'une demande valide.

6.  Pour la formulation de cet avis, le comité s'efforce de parvenir à un consensus. Si un consensus ne peut être obtenu, l'avis est adopté à la majorité des deux-tiers des membres du comité. L'avis peut être rendu au moyen d'une procédure écrite.

7.  S'il ressort de l'avis du comité que la demande ne satisfait pas aux critères définis à l'article 3, paragraphe 1, l'Agence en informe immédiatement le promoteur. Dans les quatre-vingt-dix jours suivant la réception de l'avis, le promoteur peut présenter une argumentation détaillée, susceptible de fonder un recours, que l'Agence transmet au comité. Le comité statue sur la nécessité de réviser son avis lors de la réunion suivante.

8.  L’Agence transmet immédiatement l’avis définitif du comité à la Commission, qui arrête une décision dans les trente jours suivant la réception de cet avis. Lorsque, dans des cas exceptionnels, le projet de décision n’est pas conforme à l’avis du comité, la décision est arrêtée en conformité avec la procédure de réglementation visée à l’article 10 bis, paragraphe 2. La décision est notifiée au promoteur et est communiquée à l’Agence et aux autorités compétentes des États membres.

9.  Le médicament désigné est inscrit au registre communautaire des médicaments orphelins.

10.  Le promoteur soumet chaque année à l'Agence un rapport sur l'état de développement du médicament ayant fait l'objet d'une désignation.

11.  En vue d'obtenir le transfert à un autre promoteur de la désignation d'un médicament comme médicament orphelin, le titulaire de cette désignation adresse à l'Agence une demande spécifique. La Commission établit, en concertation avec les États membres, l'Agence et les milieux intéressés, des lignes directrices détaillées concernant la forme sous laquelle les demandes de transfert doivent être présentées, ainsi que le contenu de ces demandes et toutes les informations concernant le nouveau promoteur.

12.  Un médicament désigné comme médicament orphelin est rayé du registre communautaire des médicaments orphelins:

a) à la demande du promoteur;

b) lorsqu'il est établi, préalablement à l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché, que les critères énoncés à l'article 3 ne sont plus remplis en ce qui concerne ce médicament;

c) à la fin de la période d'exclusivié commerciale visée à l'article 8.