I. - Les articles L. 5121-8 et L. 5121-9-1 ne font pas obstacle à l'utilisation exceptionnelle, au titre de l'accès compassionnel, de certains médicaments, dans des indications thérapeutiques précises, lorsque les conditions suivantes sont réunies :

1° Le médicament ne fait pas l'objet d'une recherche impliquant la personne humaine à des fins commerciales ;

2° Il n'existe pas de traitement approprié ;

3° L'efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au regard des données cliniques disponibles ainsi que, lorsque l'indication concerne une maladie rare, des travaux et des données collectées par les professionnels de santé dans des conditions définies par décret en Conseil d'Etat.

Cette utilisation exceptionnelle s'effectue en application soit d'une autorisation définie au II du présent article, soit d'un cadre de prescription compassionnelle défini au III.

II. - A la demande d'un médecin prescripteur, en vue du traitement d'une maladie grave, rare ou invalidante, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé peut autoriser, au titre de l'accès compassionnel défini au I et pour une durée maximale d'un an renouvelable, l'utilisation pour un patient nommément désigné d'un médicament qui ne dispose pas, quelle que soit l'indication thérapeutique, d'une autorisation de mise sur le marché délivrée par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé ou par la Commission européenne ou d'un médicament qui a fait l'objet d'un arrêt de commercialisation et dont l'autorisation de mise sur le marché ne porte pas sur l'indication thérapeutique sollicitée.

Par dérogation au 1° du même I, un médicament faisant l'objet, à un stade très précoce, d'une recherche impliquant la personne humaine dans l'indication considérée peut faire l'objet d'une autorisation au titre du présent II lorsque la mise en œuvre du traitement ne peut être différée et que le patient ne peut participer à cette recherche, sous réserve que le titulaire des droits d'exploitation du médicament s'engage à déposer, dans un délai , défini par décret, courant à compter de l'octroi de la première autorisation délivrée par l'agence dans cette indication, une demande d'accès précoce définie à l'article L. 5121-12 dans cette indication.

Les médicaments autorisés en application du présent II sont importés, le cas échéant, par les pharmacies à usage intérieur.

III. - De sa propre initiative ou à la demande du ministre chargé de la santé ou du ministre chargé de la sécurité sociale, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé peut établir, au titre de l'accès compassionnel défini au I et pour une durée de trois ans renouvelable, un cadre de prescription relatif à un médicament faisant l'objet, pour d'autres indications, d'une autorisation de mise sur le marché délivrée par l'agence ou par la Commission européenne, afin de sécuriser une prescription non conforme à cette autorisation.

Par dérogation au 2° du même I, l'existence, dans l'indication concernée, d'un traitement disposant d'une autorisation de mise sur le marché ne fait pas obstacle à l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle pour un médicament lorsqu'il ne s'agit pas d'un médicament de même principe actif, de même dosage et de même forme pharmaceutique. Ce médicament peut faire l'objet d'une prescription conformément au cadre ainsi établi, dès lors que le prescripteur juge qu'il répond, au moins aussi bien que le médicament ayant fait l'objet de l'autorisation de mise sur le marché dans cette indication, aux besoins du patient.

IV. - Avant de délivrer une autorisation ou d'établir un cadre de prescription au titre de l'accès compassionnel, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé informe le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché ou, le cas échéant, le titulaire des droits d'exploitation du médicament concerné.

V. - Les autorisations et les cadres de prescription au titre de l'accès compassionnel sont assortis d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de suivi des patients qui précise les conditions de recueil des informations concernant l'efficacité, les effets indésirables et les conditions réelles d'utilisation du médicament ainsi que, le cas échéant, les caractéristiques de la population bénéficiant du médicament ainsi autorisé ou encadré. Lorsqu'il se rattache à une autorisation délivrée au titre du deuxième alinéa du II ou à un cadre de prescription compassionnelle, ce recueil est financé par le titulaire des droits d'exploitation du médicament ou l'entreprise qui l'exploite. Il peut être dérogé à l'obligation d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de suivi des patients prévue au présent alinéa lorsqu'il existe suffisamment de recul sur les conditions d'utilisation du médicament dans l'indication faisant l'objet du cadre de prescription compassionnelle ou qu'il existe un autre médicament comparable disposant d'une autorisation de mise sur le marché dans cette indication.

Pour les médicaments autorisés ou faisant l'objet d'un cadre de prescription au titre de l'accès compassionnel, les prescripteurs assurent, le cas échéant, le recueil et la transmission des données de suivi des patients traités requises par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé suivant les modalités qu'elle fixe pour chacun des médicaments concernés. Ces modalités assurent le respect du secret médical.

VI. - Le prescripteur informe le patient, son représentant légal, s'il est mineur, ainsi que la personne chargée de la mesure de protection, s'il s'agit d'un majeur faisant l'objet d'une mesure de protection juridique avec représentation relative à la personne, ou la personne de confiance qu'il a désignée en application de l'article L. 1111-6, que la prescription du médicament ne s'effectue pas dans le cadre d'une autorisation de mise sur le marché mais de l'accès compassionnel au titre des II ou III du présent article, le cas échéant de l'absence d'alternative thérapeutique, des risques encourus ainsi que des contraintes et des bénéfices susceptibles d'être apportés par le médicament. Il porte sur l'ordonnance la mention : “Prescription au titre d'un accès compassionnel en dehors du cadre d'une autorisation de mise sur le marché”.

Il informe également le patient des conditions de prise en charge, par l'assurance maladie, du médicament prescrit dans l'indication considérée.

La procédure suivie est inscrite dans le dossier médical. Pour un médicament relevant d'un cadre de prescription compassionnelle, il motive sa prescription dans ce dossier, sauf lorsqu'il existe suffisamment de recul sur les conditions d'utilisation du médicament dans l'indication faisant l'objet du cadre de prescription compassionnelle ou qu'il existe un autre médicament comparable disposant d'une autorisation de mise sur le marché dans cette indication.

VII. - L'autorisation ou le cadre de prescription compassionnelle peuvent être suspendus ou retirés par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé si les conditions définies au présent article ne sont plus remplies ou pour des motifs de santé publique.

VIII.-Toutefois et, le cas échéant, par dérogation aux I et II :
1° L'absence de dépôt de demande d'autorisation d'accès précoce au titre de l'article L. 5121-12 dans le délai mentionné au deuxième alinéa du II du présent article ou le refus opposé à cette demande ne fait obstacle ni au maintien d'une autorisation d'accès compassionnel en cours de validité ni à son renouvellement pour tenir compte de la situation particulière d'un patient donné, pour une durée maximale prévue par décret ;
2° La mise en place d'une recherche impliquant la personne humaine à des fins commerciales dans une indication donnée ne fait obstacle ni au maintien d'un cadre de prescription compassionnelle établi au préalable dans cette même indication en cours de validité ni à son renouvellement pour des motifs de santé publique ;

3° Le refus opposé à une demande d'autorisation d'accès précoce, dans une indication considérée, sur le seul fondement du 4° du I de l'article L. 5121-12 ne fait pas obstacle à l'octroi d'une autorisation d'accès compassionnel délivrée dans les conditions prévues au premier alinéa du II du présent article dans cette indication.