I. - Sur la base des informations mentionnées à l'article R. 5121-76-3 et des connaissances scientifiques disponibles, ainsi que le cas échéant des éléments transmis en application de l'article R. 5121-76-2, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé procède à l'évaluation de l'efficacité et de la sécurité du médicament dans l'indication considérée.

Si cette évaluation permet de présumer que le rapport entre le bénéfice attendu et les effets indésirables encourus est favorable, l'agence élabore un projet de cadre de prescription compassionnelle.

II. - Lorsque l'agence n'entend pas déroger à l'obligation d'assortir le cadre de prescription compassionnelle d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de suivi des patients prévu au V de l'article L. 5121-12-1, elle demande au titulaire de l'autorisation de mise sur le marché du médicament ou à l'entreprise qui en assure l'exploitation mandatée à cet effet de lui adresser, en vue de la préparation de ce protocole, des propositions portant sur les éléments de ce protocole mentionnés au 1° de l'article R. 5121-76-6.

Le titulaire ou l'exploitant transmet ces éléments à l'agence par voie dématérialisée dans un délai fixé par l'agence qui ne saurait excéder deux mois.

III. - Le directeur général de l'agence élabore un projet de cadre de prescription compassionnelle répondant aux exigences de l'article R. 5121-76-5 accompagné le cas échéant du projet de protocole d'utilisation thérapeutique et de suivi des patients répondant aux exigences de l'article R. 5121-76-6. Lorsqu'il envisage, pour une maladie rare, que les centres de référence et de compétence en charge de la pathologie fournissent un appui à la mise en œuvre du protocole, cette éventualité fait l'objet d'une concertation préalable avec ces centres selon des modalités prévues par un arrêté du ministre chargé de la santé.

Le directeur général de l'agence transmet, par tout moyen de nature à conférer date certaine de réception, les projets mentionnés à l'alinéa précédent au titulaire de l'autorisation de mise sur le marché du médicament ou à l'entreprise qui en assure l'exploitation mandatée à cet effet. Il indique au titulaire ou à l'exploitant la date envisagée pour l'entrée en vigueur du cadre de prescription compassionnelle.

Le titulaire ou l'exploitant peut présenter ses observations sur ce projet dans un délai fixé par l'agence qui, sauf urgence, ne saurait être inférieur à un mois.

Au terme de ce délai, le directeur général de l'agence peut établir le cadre de prescription compassionnelle ainsi que, le cas échéant, le protocole d'utilisation thérapeutique et de suivi des patients. Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché du médicament ou l'entreprise qui en assure l'exploitation mandatée à cet effet est informé de leur publication.