Décision n°2022.0279/DC/SEM du 21 juillet 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité VYVGART
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 21 juillet 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité VYVGART, reçue le 14 janvier 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées du 24 janvier au 3 mars 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 4 mars ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 28 mars au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 16 mai 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 16 juin 2022 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 30 juin 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 11 juillet 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament VYVGART, dans l’indication « traitement des patients adultes symptomatiques atteints de myasthénie auto-immune généralisée réfractaire, c’est-à-dire non-répondeurs, non éligibles ou intolérants aux traitements actuellement disponibles ».
Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « en association au traitement standard chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée présentant des anticorps anti- récepteurs de l’acétylcholine (aRach) restant symptomatiques, et qui sont non-répondeurs, non éligibles ou intolérants aux alternatives actuellement disponibles » étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication retenue par l’ANSM constitue une maladie grave, rare et invalidante. La myasthénie est une maladie rare dont la prévalence est estimée entre 50 et 200/1 000 000 et l’incidence estimée entre 5,3 et 17/1 000 000. L’évolution de la maladie est variable et imprévisible. Elle se caractérise par une succession de poussées et de rémissions, et une tendance à l’aggravation dans les premières années : pour 85 % des patients, le stade de gravité maximum de la maladie est atteint dans un délai inférieur à 3 ans. L’atteinte des muscles respiratoires et les troubles sévères de déglutition caractérisent les formes graves (20 à 30 % des patients) pouvant évoluer vers des crises myasthéniques engageant le pronostic vital.
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- Dans la mesure où VYVGART doit être utilisé chez les patients restant symptomatiques, et qui sont non- répondeurs, non éligibles ou intolérants aux alternatives actuellement disponibles, il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication pour laquelle l’ANSM a considéré que l’efficacité et la sécurité étaient fortement présumées.
- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant au regard des données cliniques issues de l’étude pivot ADAPT, du besoin insuffisamment couvert et ce, malgré l’incertitude quant au maintien de l’efficacité de ce traitement à plus long terme. Le plan de développement a été jugé adapté.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
Vyvgart 20mg/mL, solution à diluer pour perfusion
du laboratoire PHARMA BLUE
dans l’indication « en association au traitement standard chez les patients adultes atteints de myasthénie auto- immune généralisée présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (aRach) restant symptomatiques, et qui sont non-répondeurs, non éligibles ou intolérants aux alternatives actuellement disponibles ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en neurologie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.


Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 21 juillet 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé

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