Décision n°2022.0479/DC/SEM du 15 décembre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité UPSTAZA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 15 décembre 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité UPSTAZA ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PTC THERAPEUTICS France pour la spécialité UPSTAZA, reçue le 30 septembre 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 11 octobre 2022 au demandeur ;

Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 22 novembre 2022 au demandeur ;

Vu les informations complémentaires reçues le 24 novembre 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 7 décembre 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament UPSTAZA, dans l’indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité. Le laboratoire PTC THERAPEUTICS France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique. Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que le déficit en AADC associé à un phénotype sévère se caractérise par un développement moteur limité ou absent et une dépendance totale, avec un risque de décès prématuré lors de la première décennie de vie. Le déficit en AADC est une maladie grave impactant le pronostic vital avec un retentissement important sur la qualité de vie des patients et des aidants.
- Au regard des connaissances médicales avérées, il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication faisant l’objet de la demande d’autorisation d’accès précoce.
- Dans la mesure où la maladie est grave, rare et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge des patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aromatic 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère, maladie grave et invalidante pour laquelle le besoin médical est actuellement non couvert et pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié. Les résultats des 3 études cliniques non comparatives ont mis en évidence des résultats prometteurs sur différents critères, notamment de développement moteur. Le plan de développement est adapté. S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce. Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : UPSTAZA 2.8 x 1011 génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion du laboratoire PTC THERAPEUTICS France dans l’indication « traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère ». Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3 La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4

La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 15 décembre 2022.
Pour le collège : La présidente de séance P^r Elisabeth BOUVET Signé
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