Décision n°2023.0035/DC/SEM du 2 février 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ELRANATAMAB
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 2 février 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PFIZER PFE France pour la spécialité ELRANATAMAB, reçue le 3 octobre 2022 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché ;
Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées le 13 octobre 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 19 octobre 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 26 octobre 2022 au demandeur ;
Vu les demandes d’informations complémentaires adressée par la HAS le 2 décembre 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 23 décembre 2022 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 20 janvier 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 25 janvier 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ELRANATAMAB dans l’indication « En monothérapie, pour le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire ayant reçu au moins trois traitements antérieurs, incluant un inhibiteur de protéasome (IP), un agent immunomodulateur (IMiD) et un anticorps anti-CD38, et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement
».
Le laboratoire PFIZER PFE France s’est engagé à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication revendiquée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le myélome multiple est une maladie rare, caractérisée par la prolifération tumorale de plasmocytes clonaux envahissant la moelle osseuse et le plus souvent à l’origine de la sécrétion en quantité importante de tout ou partie d’une immunoglobuline monoclonale dans le sang et/ou les urines. Le myélome peut être responsable d’une maladie osseuse douloureuse, éventuellement associée à une hypercalcémie ou des complications neurologiques compressives (atteinte de la moelle épinière ou de la queue de cheval). Plus rarement, les complications liées à la synthèse de l’immunoglobuline monoclonale peuvent être observées et notamment une insuffisance rénale, un syndrome d’hyperviscosité, des atteintes d’organe liée à une amylose AL.
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- Il n’existe pas de traitement approprié chez les patients visés, lorsque toutes les options thérapeutiques sont épuisées (hors thérapies cellulaires), sur avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) compte- tenu de cette situation de dernier recours.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant car c’est une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il comble un besoin médical insuffisamment couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
ELRANATAMAB PFIZER 76 mg/1,9 mL (40 mg/mL), solution injectable
du laboratoire PFIZER PFE France
dans l’indication « En monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire, ayant reçu au moins trois traitements antérieurs incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38 et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement, lorsque toutes les options thérapeutiques sont épuisées (hors thérapies cellulaires), sur avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en oncologie ou en hématologie ou aux médecins compétents en cancérologie, en oncologie médicale ou en maladies du sang. Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 2 février 2023.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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