Décision n° 2022.0127/DC/SEM du 14 avril 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité SCEMBLIX
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 14 avril 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire Novartis Pharma SAS pour la spécialité SCEMBLIX, reçue le 6 janvier 2022 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 14 janvier 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 19 janvier 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 1er février 2022 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 4 mars 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 10 et 11 mars 2022 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 1er avril 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 6 avril 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament SCEMBLIX, dans l’indication « traitement en monothérapie des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique sans mutation T315I :
‒ précédemment traités par tous les inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK) disponibles sur le marché et ayant rechuté, ou réfractaires ou intolérants aux ITK d’après l’évaluation du médecin ;
‒ ou ayant été précédemment traités par au moins 3 ITK et pour qui le traitement par les ITK restants est contre-indiqué ».
Le laboratoire Novartis Pharma SAS s’est engagé à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la leucémie myéloïde chronique est une maladie rare avec une incidence chez l’adulte estimée à 1 à 1,5 cas pour 100 000 personnes, et sa prévalence à 1 sur 17 000. Bien que la maladie évolue lentement, le pronostic vital des patients est toujours engagé à plus ou moins long terme selon le stade de diagnostic et de mise sous traitement.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Il n’existe pas de traitement approprié. Si l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques est identifiée comme seul comparateur cliniquement pertinent, sa réalisation dépend de la disponibilité d’un donneur compatible. Cette thérapeutique ne peut donc être considérée comme un traitement approprié.
- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité. La supériorité de SCEMBLIX par rapport au bosutinib a été démontrée dans l’étude de phase III comparative (ASCEMBL) chez des patients atteints de LMC en phase chronique à partir de la 2ème ligne, sur un critère de jugement considéré comme cliniquement pertinent à ce stade de la maladie, à savoir l’obtention d’une réponse moléculaire majeure à 24 semaines et sans critère d’échec au traitement, avec une différence intergroupe de + 12,2 % [IC95% : 2,19 – 22,3 %] (p = 0,029). Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient. On note une absence d’inconnue importante relative à la tolérance.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
SCEMBLIX 20 mg, comprimé pelliculé (ASCIMINIB)
SCEMBLIX 40 mg, comprimé pelliculé (ASCIMINIB)

du laboratoire Novartis Pharma SAS
dans l’indication « traitement en monothérapie des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique sans mutation T315I :
- précédemment traités par tous les inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK) disponibles sur le marché et ayant rechuté, ou réfractaires ou intolérants aux ITK d’après l’évaluation du médecin ; ou
- ayant été précédemment traités par au moins 3 ITK et pour qui le traitement par les ITK restants est contre-indiqué ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

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Article 4 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 14 avril 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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