Décision n°2024.0031/DC/SEM du 8 février 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de la demande d’autorisation d’accès précoce de la spécialité ORSERDU
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 8 février 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité ORSERDU (élacestrant), reçue le 13 octobre 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 23 octobre 2023 au demandeur ;
Vu les demandes d’informations complémentaires adressées les 19 et 22 décembre 2023, puis les 18 et 23 janvier 2024 par la HAS au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues les 22 décembre 2023, puis les 8,15, 23, 25 janvier 2024 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 31 janvier 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ORSERDU (élacestrant), dans l’indication « en monothérapie pour le traitement des femmes ménopausées et des hommes atteints d’un cancer du sein localement avancé ou métastatique, positif pour les récepteurs aux estrogènes (RE), HER2-négatif, avec mutation activatrice du gène ESR1, en progression après au moins une ligne d’hormonothérapie en association avec un inhibiteur de CDK 4/6 et non éligibles à un traitement par un inhibiteur sélectif des enzymes poly(ADP- ribose) polymérases (PARP)», ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée par la demande constitue une maladie grave et invalidante, dès lors que le cancer du sein représente la première cause de mortalité par cancer chez la femme. Par ailleurs, comme pour tous les cancers, la qualité de vie des patients peut être altérée durablement.
- Il existe des traitements appropriés dans l’indication considérée dans la mesure où d’autres alternatives thérapeutiques sont recommandées, accessibles, et pris en charge dans le périmètre de la demande d’accès précoce : l’association evérolimus + exemestane, ainsi que la chimiothérapie, le trastuzumab déruxtécan peut être utilisé pour les patients ayant reçu une chimiothérapie, et le sacituzumab govitecan peut être utilisé pour les patients ayant reçu au moins deux lignes de chimiothérapie au stade métastatique. Ces alternatives disposent de données d’efficacité et de tolérance satisfaisantes ne suggérant pas de perte de chance pour les patients au regard de l’apport prévisible d’ORSERDU (élacestrant).
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- La mise en œuvre du traitement peut être différée dans la mesure où il existe des traitements appropriés.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car les résultats de l’étude de phase 3 EMERALD ne permettent pas de conclure à un changement substantiel dans la prise en charge. La Commission estime que la pertinence clinique du bénéfice en matière de survie sans progression n’est pas démontrée, en raison notamment d’une différence absolue des médianes inférieure à deux mois, couplée à une démonstration menée versus un groupe contrôle infra-thérapeutique. Le groupe contrôle est considéré comme infra-thérapeutique dans la mesure où la Commission estime que d’autres alternatives (évérolimus + exemestane, évérolimus + fluvestrant, ou encore la mono-chimiothérapie) auraient pu et dû être utilisées. Par ailleurs, aucun bénéfice clinique n’a été démontré sur les analyses finales de survie globale, dans un contexte de cancer avancé. Enfin, aucune conclusion formelle ne peut être tirée sur la qualité de vie. Le plan de développement est considéré comme non adapté : malgré la réalisation d’une étude de phase 3 randomisée, celle-ci n’étaye pas la présomption d’un bénéfice pour les patients dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante (cf. points précédents). Par conséquent, ORSERDU (élacestrant) ne comble pas le besoin médical partiellement couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis.
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.
Article 2
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 8 février 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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