Décision n° 2026.0003/DC/SEM du 8 janvier 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité OFEV (nintedanib)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 8 janvier 2026.

Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ; Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;

Vu le règlement intérieur du collège ; Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;

Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité OFEV (nintedanib) ; Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BOEHRINGER INGELHEIM FRANCE pour la spécialité OFEV (nintedanib), reçue le 28 novembre 2025 ; Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 10 décembre 2025 au demandeur ; Vu les éléments reçus le 12 décembre 2025 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 17 décembre 2025 ;

DÉCIDE :

Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament OFEV (nintedanib), dans l’indication « chez les enfants et les adolescents âgés de 6 à 17 ans pour le traitement des pneumopathies interstitielles diffuses (PID) fibrosantes, progressives et cliniquement significatives », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.

Le laboratoire BOEHRINGER INGELHEIM FRANCE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.

La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors qu’elle est associée à une mortalité significative chez les patients diagnostiqués entre 2 et 18 ans et à la présence de symptômes respiratoires (toux, dyspnée et intolérance à l’effort) altérant la qualité de vie. En 2022, la prévalence de la maladie était estimée à 44 cas par million d’enfants.

- Il n’existe pas de traitement approprié puisqu’aucun traitement n’a fait preuve de son efficacité pour ralentir la progression de la maladie fibrosante des PID chez les enfants et les adolescents.

- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.

- Ce médicament est présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car c’est une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients âgés de 6 à 17 ans dans la prise en charge des PID fibrosantes, progressives et cliniquement significatives, avec une
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posologie pédiatrique permettant d’avoir des expositions comparables à celles de l’adulte. Les moyennes géométriques d’air sous la courbe en fonction du temps à l’état d’équilibre étaient de 175 ng/mL·h pour les enfants, 170 ng/mL·h pour les adolescents et 181 ng/mL·h pour les adultes. Ces données sont issues d’une étude de phase III (InPedILD), comparative versus placebo, randomisée, en double aveugle, suivi d’un traitement en ouvert par nintédanib, dont l’objectif principal était d’évaluer la dose d’exposition et la sécurité du nintédanib par rapport au placebo. Ce médicament dispose d’un plan de développement adapté étayant la présomption d’un bénéfice pour les patients, fondée sur l’extrapolation des données de l’adulte à l’enfant associée à un profil de tolérance comparable. L’efficacité et la tolérance ont été évaluées chez l’adulte atteint de PID fibrosante progressive dans l’étude INBUILD. Les résultats ont montré que le nintédanib a ralenti la baisse de la fonction pulmonaire avec un taux annuel moyen ajusté de déclin de la capacité vitale forcée (CVF) sur 52 semaines de -80,8 mL/an versus -187,8 mL/an dans le groupe placebo, soit une différence moyenne de 107,0 ml/an (IC95 %
[65,4 ; 148,5] ; p
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.

Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée aux spécialités :
OFEV 25 mg, capsule molle Boîte de 120 capsules molles (CIP : 34009 303 089 3 6) Boîte de 180 capsules molles (CIP : 34009 303 089 4 3)
OFEV 100 mg, capsule molle Boîte de 60 capsules molles (CIP : 34009 300 060 2 3)
OFEV 150 mg, capsule molle Boîte de 60 capsules molles (CIP : 34009 300 060 4 7)
du laboratoire BOEHRINGER INGELHEIM FRANCE
dans l’indication « chez les enfants et les adolescents âgés de 6 à 17 ans pour le traitement des pneumopathies interstitielles diffuses (PID) fibrosantes, progressives et cliniquement significatives ».

Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière (PH) réservée aux spécialistes en pneumologie, médecine interne, rhumatologie ou pédiatrie (PRS).

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
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Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.

Fait le 8 janvier 2026.

Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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