Décision n° 2022.0029/DC/SEM du 24 janvier 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité OPDIVO
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité OPDIVO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB pour la spécialité OPDIVO, reçue le 15 octobre 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées au demandeur ;
Vu les éléments reçus ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 5 novembre 2021 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n° 2022.0005/DC/SEM du 13 janvier 2022 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 19 janvier 2022, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament OPDIVO, dans l’indication « en monothérapie dans le traitement adjuvant des patients adultes atteints d’un cancer de l’œsophage ou de la jonction œso-gastrique et qui présentent une maladie résiduelle après une radiochimiothérapie néoadjuvante antérieure
», ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le cancer de l’œsophage est le troisième cancer digestif en France (après le cancer colorectal et le cancer gastrique) avec une incidence d’environ 5 450 nouveaux cas en 2018. Ce cancer est de mauvais pronostic, il engage le pronostic vital des patients à court terme : la survie médiane à 5 ans est de 14% en France pour le carcinome épidermoïde (CEO) et de 16% pour l’adénocarcinome
- Compte tenu de l’absence de comparateur cliniquement pertinent en dehors de la surveillance des patients, il n’existe pas de traitements appropriés dans l’indication : traitement du cancer de l’œsophage ou de la jonction œsogas-trique après une radiochimiothérapie néoadjuvante antérieure et une résection complète (R0 post- chirurgie) dans les 4 à 16 semaines.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Dès lors que la maladie est grave et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant dans le traitement adjuvant des patients adultes atteints d’un cancer de l’œsophage ou de la jonction œsogastrique et qui ont une maladie résiduelle après une radiochimiothérapie néoadjuvante antérieure et une résection complète (R0 post_chirurgie) dans les 4 à 16 semaines car il représente une nouvelle modalité de prise en charge en tant que premier traitement d’immunothérapie avec une efficacité cliniquement pertinente (médiane de survie sans maladie a été de 22,4 mois (IC95% [16,6 ; 34,0]) dans le groupe nivolumab et de 11,0 mois (IC95% [8,3 ; 14,3]) dans le groupe placebo, soit un gain absolu de 11,4 mois en faveur du nivolumab) et un profil de tolérance favorable.
Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
OPDIVO 10 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
1 flacon en verre de 24 ml (CIP 34009 550 555 7 0) (UCD : 3400894389798)
du laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB
dans l’indication « en monothérapie dans le traitement adjuvant des patients adultes atteints d’un cancer de l’œsophage ou de la jonction œso-gastrique et qui ont une maladie résiduelle après une radiochimiothérapie néoadjuvante antérieure et une résection complète (R0 post-chirurgie) dans les 4 à 16 semaines ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique (CSP), et figurant à l’annexe II de la présente décision.
Article 3 La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 24 janvier 2022.
La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES : Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données
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