Décision n°2023.0206/DC/SEM du 1er juin 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité EBVALLO
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 1er juin 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité EBVALLO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PIERRE FABRE SA pour la spécialité EBVALLO, reçue le 24 février 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 6 mars 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 24 mai 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament EBVALLO, dans l’indication « en monothérapie dans le traitement de patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d’une maladie lymphoproliférative post transplantation et positive au virus d’Epstein-Barr (EBV) récidivante ou réfractaire (LPT EBV+) qui ont reçu au moins un traitement antérieur. Pour les patients ayant reçu une transplantation d’organe solide, le traitement antérieur comprend la chimiothérapie, sauf si celle-ci est inappropriée », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire PIERRE FABRE SA a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que le pronostic vital des patients atteints d’une maladie lymphoproliférative associée à EBV est sombre, d’autant plus après échec au rituximab (+/- chimiothérapie). Les LPT surviennent avec une incidence d’environ 3,2% (1,2% à 11,2%) après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GSCH) cependant l’incidence est très variable (1% à 32%) après une transplantation d’organe solide (TOS) selon l’organe transplanté, du statut sérologique EBV prégreffe et l’âge du receveur. Le tableau clinique des LPT est hétérogène. Un tableau clinique peu spécifique peut être retrouvé avec de la fièvre, des sueurs nocturnes, une pharyngite, et quelque fois des adénopathies, ou par des signes de défaillance de l’organe transplanté.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où au-delà de l’option thérapeutique de protocole de chimiothérapie ou d’immunochimiothérapie, il n’existe pas de consensus clair sur la prise en charge médicamenteuse à instaurer. Les chimiothérapies qui pourraient ensuite être utilisées sont à visée palliative, et induisent une toxicité importante. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

---

- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque qu’il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée et que la maladie est grave, rare et invalidante.
- Ce médicament est présumé innovant car :
- il constitue une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en matière d’efficacité ;
- il dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient;
- il comble un besoin médical non couvert dans cette situation où l’option thérapeutique de protocole de chimiothérapie ou d’immunochimiothérapie a déjà été utilisée.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : EBVALLO 2,8 × 10⁷ – 7,3 × 10⁷ cellules/mL, dispersion injectable
du laboratoire PIERRE FABRE SA
dans l’indication « en monothérapie dans le traitement de patients adultes et pédiatriques âgés de 2 ans et plus atteints d’une maladie lymphoproliférative post-transplantation et positive au virus d’Epstein-Barr (EBV) récidivante ou réfractaire (LPT EBV+) qui ont reçu au moins un traitement antérieur. Pour les patients ayant reçu une transplantation d’organe solide, le traitement antérieur comprend la chimiothérapie, sauf si celle-ci est inappropriée ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 1er juin 2023.
Décision n°2023.0206/DC/SEM du 1er juin 2023
Page 2 / 3

---

Décision n°2023.0206/DC/SEM du 1er juin 2023
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
Page 3 / 3