HAS, décision n°2025.0255/DC/SEM du 6 novembre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant renouvellement de l'autorisation d'accès précoce de la spécialité ZOKINVY (lonafarnib)

HAS 6 novembre 2025

Arguments

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Accepté
Conformité aux exigences réglementaires
La cour a constaté que la demande de renouvellement était conforme aux dispositions légales et réglementaires applicables, justifiant ainsi l'octroi de l'autorisation d'accès précoce.
Accepté
Avis favorable de la commission de la transparence
La cour a relevé que l'avis favorable de la commission de la transparence renforce la légitimité de la demande de renouvellement, permettant ainsi de justifier la décision d'octroi.

Résumé par Doctrine IA

La décision n°2025.0255/DC/SEM du 6 novembre 2025 concerne le renouvellement de l'autorisation d'accès précoce pour le médicament ZOKINVY (lonafarnib), destiné au traitement de patients atteints de syndrome de Hutchinson-Gilford ou de laminopathie progéroïde. La Haute Autorité de santé (HAS) a examiné la demande de renouvellement présentée par le laboratoire CEVIDRA, en tenant compte des dispositions du code de la sécurité sociale et du code de la santé publique. Les questions juridiques posées incluent la conformité de la demande avec les exigences réglementaires et l'évaluation des données fournies. La HAS a décidé de renouveler l'autorisation d'accès précoce pour une durée de 12 mois, à compter de la notification de la décision.

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Sur la décision

Référence :	HAS, 6 nov. 2025, n° 2025.0255/DC/SEM
Numéro(s) :	2025.0255/DC/SEM
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Texte intégral

Décision n°2025.0255/DC/SEM du 6 novembre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité ZOKINVY (lonafarnib)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 6 novembre 2025.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2022.0297 du 8 septembre 2022 ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ZOKINVY (lonafarnib) ;
Vu les décisions de renouvellement d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2023.0278 du 20 juillet 2023 et tacite du 26 août 2024 ;
Vu la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire CEVIDRA, reçue le 16 mai 2025 ; 
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 2 juin 2025 au demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce, adressée le 2 juin 2025 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 3 juillet 2025 au demandeur ;

Vu les informations complémentaires reçues le 14 août 2025 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 22 octobre 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er L’autorisation d’accès précoce, octroyée à la spécialité ZOKINVY (lonafarnib) du laboratoire CEVIDRA dans l’indication « traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde présentant une mutation LMNA inactivatrice hétérozygote avec accumulation de protéines de type progérine ou une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote », renouvelée les 20 juillet 2023 et 26 août 2024, est renouvelée pour une durée de 12 mois à compter de la notification de la présente décision.

Article 2 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 6 novembre 2025.
Pour le collège : La présidente de séance, P^r Anne-Claude CREMIEUX
Signé
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z