Décision n°2024.0162/DC/SEM du 20 juin 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité RETSEVMO (selpercatinib)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 20 juin 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2022.0164 du 19 mai 2022 ;
Vu la décision de renouvellement d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2023.0192 du 17 mai 2023 ;

Vu la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire LILLY France reçue le 16 février 2024 ; 
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 27 février 2024 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 15 mai 2024 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 16 mai 2024 ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce, adressée le 28 février 2024 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 29 mai 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament RETSEVMO (selpercatinib) du laboratoire LILLY France dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes et des adolescents à partir de 12 ans atteints d’un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avancé présentant une mutation du gène RET, qui nécessitent un traitement systémique après un traitement antérieur par cabozantinib et/ou vandétanib »
Au regard des nouvelles données disponibles, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- Il n’existe toujours pas de traitement approprié puisque l’environnement médical n’a pas changé en seconde ligne de traitement et plus ;
- La mise en œuvre du traitement ne peut toujours pas être différée au regard du fait qu’il s’agisse d’une maladie grave, rare et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié ;
- Ce médicament demeure présumé innovant car les données disponibles (étude LIBRETTO-001) suggèrent un taux de réponse d’environ 75%. La CT souligne que la place thérapeutique de RETSEVMO (selpercatinib) est néanmoins amenée à disparaitre, faisant suite à l’octroi d’une AMM, d’une autorisation d’accès précoce, et d’un avis favorable au remboursement de droit commun, dès la première ligne de traitement.
Le collège décide de s’approprier les motifs de la CT sur les deux premiers points.
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En revanche, sur le dernier point, le collège considère que RETSEVMO (selpercatinib) ne peut pas être présumé innovant dans la mesure où aucune étude ne fait état de résultats significatifs (supérieurs ou a minima équivalents) par rapport aux alternatives disponibles au même stade de la stratégie thérapeutique. En effet, d’une part il n’existe aucune étude comparative dans le périmètre considéré (étude LIBRETO-001 de phase I/II non comparative), d’autre part le collège souligne le caractère intermédiaire du critère de jugement principal, et enfin les résultats de la comparaison indirecte réalisée après appariement en matière de survie sans progression, ne sont pas significatifs En conséquence, l’existence d’une perte de chance ne peut être écartée pour les patients qui recevraient RETSEVMO (selpercatinib), au regard des alternatives disponibles.
Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères énoncés à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique ne sont plus remplis.
En application du IV de l’article R. 5121-69-4 du même code, la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce est donc refusée.
Article 2
La présente décision entre en vigueur le 26 juin 2024. A cette date, l’autorisation d’accès précoce renouvelée le 17 mai 2023 par décision n°2023.0192 prend fin.
La continuité des traitements initiés est assurée dans les conditions visées à l’article L. 162-16-5-4 du code de la sécurité sociale.
Article 3
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 20 juin 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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