Décision n°2022.0274/DC/SEM du 21 juillet 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité CRYSVITA


Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 21 juillet 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire KYOWA KIRIN PHARMA pour la spécialité CRYSVITA, reçue le 15 avril 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 25 avril 2022 au demandeur ;

Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 23 juin 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 11 juillet 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament CRYSVITA, dans l’indication « Traitement de l’hypophosphatémie liée au FGF23 chez les patients âgés d’un an et plus atteints d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui ne relèvent pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées ».
Le laboratoire KYOWA KIRIN PHARMA a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication susvisée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que l’ostéomalacie oncogénique à facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23) élevé, est une maladie rare caractérisée par une hypophosphatémie due à un trouble de la réabsorption rénale du phosphate. Dans l’ostéomalacie oncogénique, une tumeur mésenchymateuse, le plus souvent bénigne et de petite taille, sécrète massivement du FGF23. Les déficits combinés en phosphate et en 1,25-dihydroxy-vitamine D (calcitriol) entraînent une déminéralisation de la matrice osseuse et une ostéomalacie sévère, avec un impact significatif sur la qualité de vie des patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où les traitements utilisés à base de phosphate et de vitamine D ne ciblent pas le mécanisme sous-jacent de la maladie (à savoir la surproduction de FGF23, responsable de l’hypophosphatémie) et nécessitent 4 à 6 prises par jour, avec une prise nocturne souvent nécessaire. De plus, ces traitements symptomatiques sont associés à des effets indésirables impactant l’observance du traitement.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Dans la mesure où la maladie est grave, rare et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant au vu des résultats d’une étude non comparative ouverte, portant sur 14 patients adultes atteints d’ostéomalacie oncogénique. Il s’agit par ailleurs d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité (y compris de qualité de vie) et de tolérance. Le médicament comble un besoin médical insuffisamment couvert. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
CRYSVITA 10 mg solution injectable (burosumab) CRYSVITA 20 mg solution injectable (burosumab) CRYSVITA 30 mg solution injectable(burosumab) du laboratoire KYOWA KIRIN PHARMA
dans l’indication « Traitement de l’hypophosphatémie liée au FGF23 chez les patients pédiatriques âgés d’un an et plus et chez les adultes atteints d’ostéomalacie oncogénique associée aux tumeurs mésenchymateuses phosphaturiques qui ne relèvent pas d’une exérèse à visée curative ou ne peuvent pas être localisées ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en pédiatrie, en endocrinologie, en prise en charge du diabète et en nutrition, en néphrologie, en rhumatologie ou en oncologie ou médecins compétents en cancérologie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 21 juillet 2022. Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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