Décision n°2022.0246/DC/SEM du 13 juillet 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité OPDIVO


Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 13 juillet 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité OPDIVO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB pour la spécialité OPDIVO, reçue le 19 avril 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 20 avril 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les, 21, 22, avril et 10 mai 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 12 mai 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 6 juillet 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament OPDIVO, dans l’indication « En monothérapie dans le traitement adjuvant des patients adultes atteints de carcinome urothélial infiltrant le muscle (CUIM) à haut risque de récidive après exérèse complète, dont les cellules tumorales expriment PD-L1 au seuil ≥ 1% :
- Ayant reçu une chimiothérapie néoadjuvante ;
- Ou n’ayant pas reçu de chimiothérapie néoadjuvante et non éligibles/ou ayant refusé une chimiothérapie adjuvante à base de cisplatine »,
ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante puisque le carcinome urothélial est une maladie grave qui engage le pronostic vital. L’indication sollicitée est limitée au sous- groupe PD-L1 au seuil ≥ 1% : ayant reçu une chimiothérapie néoadjuvante, ou n’ayant pas reçu de chimiothérapie néoadjuvante et non éligibles/ou ayant refusé une chimiothérapie adjuvante à base de cisplatine. Le carcinome urothélial présente un caractère invalidant lié notamment aux dysfonctions sexuelles et urinaires.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où le traitement standard était la simple surveillance clinique et radiologique.
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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée au regard de de la démonstration d’un gain en survie sans maladie dans une étude de phase III randomisée en double aveugle (étude ChekMate 274).
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge qui a démontré son intérêt vis-à-vis du standard de prise en charge dans ce contexte. Le plan de développement est adapté et le médicament comble un besoin médical non couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
OPDIVO 10 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
Boîte de 1 Flacon de 24 ml
du laboratoire BRISTOL MYERS SQUIBB
dans l’indication « En monothérapie dans le traitement adjuvant des patients adultes atteints de carcinome urothélial infiltrant le muscle (CUIM) à haut risque de récidive après exérèse complète, dont les cellules tumorales expriment PD-L1 au seuil ≥ 1% :
- ayant reçu une chimiothérapie néoadjuvante ;
- ou n’ayant pas reçu de chimiothérapie néoadjuvante et non éligibles/ou ayant refusé une chimiothérapie adjuvante à base de cisplatine ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 13 juillet 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé




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