Décision n°2022.0280/DC/SEM du 21 juillet 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité XALKORI
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 21 juillet 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PFIZER pour la spécialité XALKORI reçue le 31 mars 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 11 avril 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 28 avril 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 9 mai 2022 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS les 28 juin et 7 juillet 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 13 juillet ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 13 juillet 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 20 juillet 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament XALKORI dans l’indication « traitement du lymphome anaplasique à grandes cellules (LAGC) ALK-positif, en rechute ou réfractaire, à partir de la 2ème ligne de traitement, chez les patients pédiatriques à partir de 6 ans et les jeunes adultes »
Le laboratoire PFIZER a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le LAGC est un lymphome non-hodgkinien à cellules T périphériques, rare et agressif, appartenant au groupe des syndromes lymphoprolifératifs CD30 positifs et affectant les ganglions lymphatiques et les sites extranodaux. Il comprend deux sous-types, selon l’expression d’une protéine appelée kinase du lymphome anaplasique (ALK) : le LAGC ALK-positif et le LAGC ALK-négatif. La prévalence en Europe est de l’ordre de 2/100 000.
- Il n’existe pas de traitement approprié puisque les protocoles de chimiothérapie ont une place dans le LAGC ALK-positif en rechute ou réfractaire plutôt établie en 2ème ligne dans les rechutes précoces (< 1 an après le diagnostic) survenant en dehors du traitement (« off-therapy ») et doivent être suivis par une phase de consolidation par allogreffe qui est associée à une morbidité importante et puisque la vinblastine en monothérapie a une utilisation réservée aux rechutes tardives (> 1 an après le diagnostic) du fait de son efficacité limitée dans les rechutes précoces de LAGC. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Dans la mesure où la maladie est grave, rare et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.

- Ce médicament est présumé innovant car il représente une nouvelle modalité de prise en charge apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité et de parcours de soin. Le médicament comble un besoin médical insuffisamment couvert dans le LAGC chez l’enfant et le jeune adulte, notamment pour les rechutes précoces sous chimiothérapie, pour les rechutes après échec de deux lignes de traitement et pour les maladies réfractaires. Le plan de développement est jugé adapté.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : XALKORI 200 mg gélules (crizotinib) XALKORI 250 mg gélules (crizotinib)

du laboratoire PFIZER
dans l’indication « traitement du Lymphome T anaplasique à grandes cellules (LAGC) ALK-positif, en rechute ou réfractaire, à partir de la 2ème ligne de traitement, chez les patients pédiatriques à partir de 6 ans et les jeunes adultes ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en hématologie et médecins compétents en maladies du sang.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.


Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 21 juillet 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé

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