Décision n°2022.0297/DC/SEM du 8 septembre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ZOKINVY
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 8 septembre 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ZOKINVY ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire INTSEL CHIMOS pour la spécialité ZOKINVY reçue le 6 mai 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressée les 20 et 27 juin et 28 juillet 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 27 juin et 1er août 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 4 août 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 31 août 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ZOKINVY, dans l’indication « traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathies progéroïdes présentant une mutation LMNA inactivatrice hétérozygote avec accumulation de protéines de type progérine ou une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire INTSEL CHIMOS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique dans le mois suivant l’octroi de son autorisation de mise sur le marché.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le syndrome de Hutchinson-Gilford est une maladie rare, multisystémique et fatale caractérisée par un vieillissement prématuré débutant au cours de l’enfance. L’incidence du syndrome de Hutchinson-Gilford est d’environ 1 sur 4 millions de naissances avec une prévalence de 1 sur 20 millions d’individus vivants. Le syndrome de Hutchinson-Gilford se manifeste par un retard de croissance staturo-pondérale, une dysmorphie faciale, des signes dermatologiques distincts, des contractures articulaires, une dysplasie squelettique, des anomalies dentaires, une surdité de transmission à basse fréquence et une athérosclérose progressive prématurée. La progérine est particulièrement toxique pour les cellules musculaires lisses vasculaires et entraîne une athérosclérose accélérée caractéristique et dont les complications cardiovasculaires conduisent au décès précoce des patients, en moyenne à l’âge de 14,5 ans.
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- Il n’existe pas de traitement approprié puisqu’il n’existe pas de comparateur cliniquement pertinent à ZOKINVY.
- Dans la mesure où la maladie est grave, rare et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant car son efficacité est suggérée sur la survie globale dans une comparaison indirecte post-hoc versus une cohorte historique. L’ensemble des données disponibles n’a pas mis en évidence de signal particulier de tolérance. Il peut s’agir d’une nouvelle modalité de prise en charge apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité. Ce médicament peut combler un besoin médical non couvert. Le médicament dispose d’un plan de développement jugé adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
ZOKINVY 50 mg, gélule
Flacon de 30 gélules
ZOKINVY 75 mg, gélule
Flacon de 30 gélules
du laboratoire INTSEL CHIMOS
dans l’indication « traitement de patients âgés de 12 mois et plus ayant un diagnostic génétiquement confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde présentant soit une mutation LMNA hétérozygote avec accumulation de protéines de type progérine, soit une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote composite ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.


Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.


Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.


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Article 4


La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 8 septembre 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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