Décision n° 2022.0166/DC/SEM du 19 mai 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ENHERTU
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 19 mai 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire DAIICHI SANKYO FRANCE SAS pour la spécialité ENHERTU reçue le 31 janvier 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 11 février 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 16 février 2022 ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 28 février 2022 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 28 avril 2022 ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 11 mai 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ENHERTU dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer du sein HER2-positif non résécable ou métastatique ayant reçu au préalable une ligne de traitement anti-HER2 ».
Le laboratoire DAIICHI SANKYO FRANCE SAS a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament étaient fortement présumées dans l’indication suivante : « Enhertu, en monothérapie, est indiqué dans le traitement de patients adultes atteints d’un cancer du sein HER2-positif non résécable ou métastatique ayant reçu au préalable une ligne de traitement anti-HER2. Les patients doivent :
- avoir reçu un traitement antérieur pour la maladie localement avancée ou métastatique ou
- avoir présenté une progression de la maladie pendant un traitement adjuvant ou dans les six mois suivant sa fin ».
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication retenue par l’ANSM constitue une maladie grave et invalidante. Il s’agit d’une maladie avec un impact sur la vie sociale, affective, familiale et professionnelle liés notamment aux douleurs, à la dégradation de l’état général, à la fatigue chronique, à la dépression et à la perte d’autonomie.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication retenue par l’ANSM dans la mesure où les résultats de l’étude DESTINY-BREAST03 suggèrent une perte de chance pour le patient d’être traité par le trastuzumab emtansine au regard de l’apport prévisible d’ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) en termes d’efficacité dans cette situation.
- Dans la mesure où la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge qui est susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité dans l’indication retenue par l’ANSM considérant la forte démonstration de supériorité dans l’étude de phase III DESTINY- BREAST03 du traitement par trastuzumab déruxtécan par rapport au trastuzumab emtansine en termes de survie sans progression, HR=0,28 IC95% : [0,22 ; 0,37], pS’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
ENHERTU (Trastuzumab déruxtécan) 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion
du laboratoire DAIICHI SANKYO FRANCE SAS
dans l’indication « Enhertu, en monothérapie, est indiqué dans le traitement de patients adultes atteints d’un cancer du sein HER2-positif non résécable ou métastatique ayant reçu au préalable une ligne de traitement anti- HER2. Les patients doivent :
- avoir reçu un traitement antérieur pour la maladie localement avancée ou métastatique ou
- avoir présenté une progression de la maladie pendant un traitement adjuvant ou dans les six mois suivant sa fin ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments réservé à l’usage hospitalier.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
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Article 4 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 19 mai 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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