Décision n°2024.0128/DC/SEM du 2 mai 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité FABHALTA (iptacopan)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 2 mai 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS pour la spécialité FABHALTA (iptacopan), reçue le 16 janvier 2024 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 26 janvier 2024 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 30 janvier 2024 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 12 février 2024 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 28 février 2024 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 1er mars 2024 ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 28 février 2024 au demandeur ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 19 avril 2024 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 24 avril 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament FABHALTA (iptacopan), dans l’indication « Traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne chez les patients adultes anémiques (Hb < 10 g/dL) après un traitement par un inhibiteur du complément C5 ».
Le laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication. L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et présentant une anémie hémolytique (Hb < 10g/dL) après un traitement par inhibiteur du complément C5 », étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante dès lors qu’il s’agit d’une maladie orpheline dont la prévalence est estimée à 1 pour 70 000 habitants en Europe. Les patients atteints d’HPN ont un risque d’évolution clonale médullaire avec une incidence cumulative de leucémies aiguës myéloblastiques et de syndromes myélodysplasiques évaluée à 10% à 15 ans (mais qui peuvent survenir précocement au cours du temps). L’évolution de la maladie est variable et engage le pronostic vital par ses complications : événements thromboemboliques, infections, insuffisance rénale et médullaire. L’HPN est associée à des symptômes chroniques pouvant entrainer une perte de qualité de vie, incluant une fatigue chronique accompagnée de céphalées et de dyspnée, des troubles digestifs, et une dysphagie.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Il n’existe pas de traitement approprié malgré l’existence de ASPAVELI (pegcetacoplan), seule spécialité actuellement recommandée, disponible, et prise en charge dans le cadre du droit commun au même niveau de la prise en charge que FABHALTA (iptacopan). En effet, ASPAVELI (pegcetacoplan) n’est pas considérée comme un traitement approprié dans la mesure où cette spécialité s’administre en perfusion sous-cutanée deux fois par semaine avec la possibilité d’une administration à domicile et d’auto-administration et se conserve au réfrigérateur, alors que FABHALTA (iptacopan) s’administre par voie orale en deux prises par jour et ne requiert pas de précaution particulière de conservation. Bien que cela ne soit pas démontré à ce jour faute de données, FABHALTA (iptacopan) pourrait ainsi permettre une simplification du parcours de soins et une amélioration de la qualité de vie des patients en comparaison à ASPAVELI (pegcetacoplan). Les données d’efficacité et de tolérance dont la commission dispose pour FABHALTA (iptacopan) sont satisfaisantes et ne suggèrent pas de perte de chance pour le patient au regard de ASPAVELI (pegcetacoplan), tant en matière d’efficacité que de tolérance.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave, rare, et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge du fait de ses modalités d’administration en monothérapie par voie orale sans précaution particulière de conservation, qui pourraient permettre une simplification du parcours de soin et une amélioration de la qualité de vie des patients en comparaison à ASPAVELI (pegcetacoplan). Il dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques, pour les patients ayant précédemment reçu un inhibiteur du complément c5 pendant au moins 6 mois, étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique de référence qui existait lors de la mise en place des études cliniques de FABHALTA (iptacopan). On ne dispose néanmoins pas à ce jour de données cliniques démontrant un bénéfice dans le contexte de la stratégie thérapeutique actuelle qui inclut ASPAVELI (pegcetacoplan), notamment pour documenter le bénéfice présumé sur le parcours de soins et la qualité de vie des patients. II participe à couvrir un besoin médical insuffisamment couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : FABHALTA (iptacopan) 200 mg – boite de 56 gélules
du laboratoire NOVARTIS PHARMA SAS
dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d’hémoglobinurie paroxys- tique nocturne (HPN) et présentant une anémie hémolytique (Hb < 10g/dL) après un traitement par inhibiteur du complément C5 pendant au moins 6 mois »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
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Article 4
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 2 mai 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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