Décision n°2023.0223/DC/SEM du 15 juin 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité EVKEEZA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 15 juin 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité EVKEEZA ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ULTRAGENYX FRANCE SAS pour la spécialité EVKEEZA, reçue le 3 avril 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 13 avril 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 7 juin 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament EVKEEZA, dans l’indication « En complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-c) pour le traitement des patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie homozygote familiale », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire ULTRAGENYX FRANCE SAS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, car l’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) est une dyslipidémie très rare, héréditaire de transmission autosomique dominante, caractérisée par une élévation permanente et isolée du LDL-c qui engendre à moyen ou long terme un risque élevé de maladies cardiovasculaires et de décès.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où la spécialité LOJUXTA (lomitapide), indiquée uniquement chez l’adulte et disponible actuellement en France, dispose de données de tolérance suggérant une perte de chance pour le patient, avec notamment des troubles gastro-intestinaux et des effets indésirables graves hépatiques connus, au regard de l’apport prévisible du médicament faisant l’objet de la demande d’accès précoce. En ce qui concerne la population des adolescents, il n’existe pas de traitement approprié.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque qu’il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée et que la maladie est grave, rare et invalidante.
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- Ce médicament est présumé innovant car c’est une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus dans la prise en charge de l’hypercholestérolémie homozygote familiale, en réduisant le cholestérol LDL-c indépendamment de la présence du récepteur des LDL (LDLR) et en favorisant le traitement des lipoprotéines de très basse densité (VLDL) et la clairance des restes de VLDL en amont de la formation des LDL par un mécanisme dépendant de la lipase endothéliale. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il comble un besoin insuffisamment couvert par les thérapies hypolipémiantes pour le traitement des patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus ayant une hypercholestérolémie homozygote familiale, en particulier ceux avec une mutation « null/null » ou « négative/négative.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
EVKEEZA 150 mg/ml, solution à diluer pour perfusion
du laboratoire ULTRAGENYX FRANCE SAS
dans l’indication « en complément d’un régime alimentaire et d’autres thérapies réduisant le taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-c) pour le traitement des patients adultes et adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d’hypercholestérolémie homozygote familiale ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 15 juin 2023.
Pour le collège : La présidente de séance P^r Anne-Claude CREMIEUX Signé
Décision n°2023.0223/DC/SEM du 15 juin 2023
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