Décision n°2023.0410/DC/SEM du 16 novembre 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité SKYCLARYS
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 16 novembre 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire Reata Swiss International GmbH pour la spécialité SKYCLARYS, reçue le 3 juillet 2023 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées les 11,13 et 25 juillet 2023, puis les 4 et 7 août 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 12, 25 et 27 juillet 2023, puis les 3 et 7 août 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 10 août 2023 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 26 septembre 2023 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues les 27 et 29 septembre, puis les 3 et 6 octobre 2023 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 25 octobre 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 8 novembre 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament SKYCLARYS, dans l’indication « traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus ».
Le laboratoire Reata Swiss International GmbH a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. L’ataxie de Friedreich (AF) est une maladie neurogénétique évolutive. Elle est la plus fréquente des ataxies cérébelleuses autosomiques récessives (prévalence estimée en Europe de 2/100 000). L’espérance de vie moyenne des personnes atteintes de l’ataxie de Friedreich serait d’environ 40 ans. Les manifestations de la maladie ont des répercussions importantes sur tous les aspects de la vie quotidienne, sur la vie familiale, sociale et professionnelle des patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où aucune alternative thérapeutique médicamenteuse spécifique de la pathologie ne dispose de données d’efficacité satisfaisantes à la date de l’évaluation ni n’est prise en charge par la solidarité nationale.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié.
- SKYCLARYS (omaveloxolone) est présumé innovant car il s’agit d’une nouvelle modalité de traitement de l’ataxie de Friedreich susceptible d’apporter un changement substantiel à la prise en charge des patients en matière d’efficacité. L’étude MOXIe partie 2 randomisée en double-aveugle a montré une différence versus placebo de -2,40 (±0,96) points (IC95% [-4,31 ; -0,50]) sur la variation de score à l’échelle mFARS (cotée de 0 à 99 points) mesurée à 48 semaines de traitement, dans la sous-population des patients « sans déformation pieds creux ». Le plan de développement du médicament est adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Le médicament apporte une réponse partielle à un besoin médical non couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT ; le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : SKYCLARYS (omaveloxolone) 50 mg – Boite de 90 gélules
du laboratoire Reata Swiss International GmbH
dans l’indication « traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription hospitalière, réservée aux spécialistes en neurologie ou en neuropédiatrie et nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé par intérim est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 16 novembre 2023.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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