Décision n°2023.0295/DC/SEM du 27 juillet 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité IMCIVREE
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 27 juillet 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité IMCIVREE, reçue le 28 avril 2023 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 5 mai 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 12 mai 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 16 mai 2023 au demandeur ;
Vu les demandes d’informations complémentaires adressées par la HAS les 14 et 27 juin 2023 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues les 16 juin et 3 juillet 2023 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 19 juillet 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 19 juillet 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament IMCIVREE, dans l’indication « Traitement de l’obésité et le contrôle de la faim résultant d’une altération de la voie de signalisation MC4R due à une lésion confirmée de l’hypothalamus, chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus ».
Le laboratoire PHARMA BLUE s’est engagé à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication considérée étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que les obésités résultant d’une altération de la voie de signalisation MC4R due à une lésion confirmée de l’hypothalamus sont des maladies complexes et invalidantes nécessitant une prise en charge lourde et des hospitalisations multiples. L’incidence annuelle des craniopharyngiomes peut varier de 0,05 à 0,19 pour 100 000 par an et peut varier en fonction de l’âge au moment du diagnostic.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où il n’existe pas de thérapeutique médicamenteuse ou non médicamenteuse indiquée ou recommandée dans le traitement de l’obésité et le contrôle de la faim résultant d’une altération de la voie de signalisation MC4R due à une lésion confirmée de l’hypothalamus, chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave, rare et invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant. Il s’agit d’une modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel en matière d’efficacité et de tolérance, dans la prise en charge de l’obésité et le contrôle de la faim résultant d’une altération de la voie de signalisation MC4R due à une lésion confirmée de l’hypothalamus, chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus. Il dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient. Il comble un besoin médical non couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : IMCIVREE 10 mg/ml, solution injectable
du laboratoire PHARMA BLUE
dans l’indication « traitement de l’obésité et le contrôle de la faim résultant d’une altération de la voie de signalisation MC4R due à une lésion confirmée de l’hypothalamus, chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus » Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservés aux spécialistes en endocrinologie, diabétologie, nutrition et pédiatrie.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 27 juillet 2023.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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