Décision n°2023.0374/DC/SEM du 5 octobre 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité LUMYKRAS
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 5 octobre 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le code des relations entre le public et l’administration, notamment son article L. 242-1 ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2022.0146 du 28 avril 2022 ;
Vu la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire AMGEN SAS reçue le 26 janvier 2023 ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 6 février 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 13 février 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 13 février 2023 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 2 mars 2023 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 11 avril 2023 ;
Vu la notification de la HAS adressée le 21 septembre 2023 au demandeur ;
Vu les observations écrites reçues le 28 septembre 2023 ; Entendu les observations orales d’AMGEN SAS reçues le 3 octobre 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 4 octobre 2023 ;
Vu les autres pièces produites au dossier ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande de renouvellement d’accès précoce susvisée concerne le médicament LUMYKRAS (sotorasib), dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d’un cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé, présentant la mutation KRAS G12C, dont la maladie a progressé après au moins une ligne de traitement systémique antérieur ».
En l’absence de notification d’une décision expresse le 22 juin 2023, en application de l’article R. 5121-69 du code de la santé publique une décision tacite d’acceptation est née à cette date. Au regard des données disponibles :
- La commission de la transparence considère désormais qu’il existe un traitement approprié dans l’indication considérée. La Commission considère que les résultats de l’étude de phase 3 randomisée versus docétaxel ne mettent pas en évidence de perte de chance pour les patients traités par docétaxel, par rapport à ceux traités par sotorasib. En effet, malgré une significativité statistique, la commission considère que la taille d’effet en matière de médiane de survie sans progression n’est pas cliniquement pertinente. Dans un contexte de cancer au stade avancé, avec pronostic défavorable à court terme, l’étude n’a pas mis en évidence de bénéfice en matière de survie globale ou de qualité de vie. La tolérance n’est pas améliorée avec le sotorasib.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La commission de la transparence considère désormais que la mise en œuvre du traitement peut être différée puisqu’il existe un traitement approprié.
- La commission de la transparence considère que ce médicament n’est désormais plus présumé innovant dans l’indication considérée car bien qu’il s’agisse d’une nouvelle modalité de prise en charge, par voie orale, les résultats de l’étude de phase 3 randomisée versus docétaxel ne permettent pas de conclure à un changement substantiel dans la prise en charge du fait d’une absence de pertinence clinique du bénéfice en survie sans progression (différence absolue d’environ 1 mois), d’une absence de bénéfice démontré en survie globale ou en qualité de vie dans un contexte de cancer avancé, et d’une tolérance non améliorée.
S’appropriant les motifs de l’avis de la commission de la transparence, le collège considère par conséquent que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont plus remplis.
Par conséquent, la décision tacite d’acceptation née le 22 juin 2023 en l’absence de notification d’une décision expresse à cette date est entachée d’illégalité. Il y a lieu de la retirer en application de l’article L. 242-1 du code des relations entre le public et l’administration.
Pour les mêmes raisons, la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce est refusée en application du IV de l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 2
La continuité des traitements initiés est assurée dans les conditions énoncées à l’article L. 162-16-5-4 du code de la sécurité sociale.
Article 3
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 5 octobre 2023.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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