Décision n°2023.0203/DC/SEM du 25 mai 2023 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité HEMGENIX
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 25 mai 2023.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité HEMGENIX ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire CSL BEHRING SA pour la spécialité HEMGENIX, reçue le 6 février 2023 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée le demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 16 février 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 22, 24 février et 2 mars 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 2 mars 2023 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 24 mai 2023 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament HEMGENIX, dans l’indication « traitement de l’hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d’inhibiteurs du facteur IX » ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire CSL BEHRING SA a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Néanmoins, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Les données ORPHANET indiquent une prévalence estimée à 1-9 cas pour 100 000 personnes. Et selon les données du réseau FranceCoag, 413 patients atteints d’une hémophilie B sévère et 418 patients atteints d’une hémophilie B modérée (parmi lesquels 562 patients sont âgés de plus de 18 ans) étaient suivis en France en novembre 2022. En l’absence de traitement ou en cas de traitement sous-optimal, la survenue répétée d’hémarthroses au niveau d’une même articulation peut conduire à une arthropathie hémophilique, source d’un handicap moteur très invalidant.
- Il existe des traitements appropriés dans l’indication considérée dans la mesure où l’on dispose de concentrés de facteur IX (dérivés plasmatiques ou recombinants), en particulier de deux concentrés recombinants de facteur IX à demi-vie prolongée : ALPROLIX (eftrenonacog alfa) et IDELVION (albutrepenonacog alpha) permettant d’assurer une prophylaxie au long cours efficace. La mise à disposition depuis quelques années de ces concentrés de facteur IX à durée de vie prolongée a permis d’alléger de manière significative les contraintes thérapeutiques de la prophylaxie en permettant un espacement des injections (hebdomadaires, tous les 10 jours voire tous les 15 jours) avec un profil de tolérance désormais bien établi.
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- Ce médicament est présumé innovant. Il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de l’hémophilie B avec un effet cliniquement pertinent apportant un changement substantiel aux patients, en particulier en termes de parcours de soins. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. Il comble un besoin médical actuellement partiellement couvert par les concentrés de FIX.
- Dans la mesure où l’hémophilie B est une maladie grave, rare et invalidante mais qu’il existe des traitements appropriés, la mise en œuvre du traitement peut être différée.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère par conséquent que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis. La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée est donc refusée.
Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 25 mai 2023.
Pour le collège Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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