Décision n°2024.0080/DC/SEM du 21 mars 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité ELREXFIO (elranatamab)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 21 mars 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ELREXFIO (elranatamab) ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2023.0035 du 2 février 2023 ;

Vu la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PFIZER reçue le 2 novembre 2023 ; 
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 10 novembre 2023 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 14 novembre 2023 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 14 novembre 2023 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 19 décembre 2023 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 13 mars 2024 ;

DÉCIDE :
Article 1er La demande de renouvellement d’accès précoce susvisée concerne le médicament ELREXFIO (elranatamab), dans l’indication « En monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire, ayant reçu au moins trois traitements antérieurs incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38 et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement, lorsque toutes les options thérapeutiques sont épuisées (hors thérapies cellulaires), sur avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) ». Au regard des nouvelles données disponibles, la commission de la transparence a considéré que :
- Il existe désormais un traitement approprié. En effet, de nouvelles données d’efficacité relatives à un traitement par cellules CAR-T, le médicament ABECMA (idecabtagene vicleucel), attestant d’un meilleur niveau de démonstration (étude comparative de phase III) au même stade de la stratégie thérapeutique sont désormais disponibles. De plus il n’existe aucune données démontrant un avantage de ELREXFIO (elranatamab) par rapport à ABECMA (idecabtagene vicleucel), en matière d’efficacité ou de tolérance, dans le périmètre considéré de l’indication sollicitée. En revanche, dans les situations d’inaccessibilité ou d’inéligibilité au médicament ABECMA (idecabtagene vicleucel), il n’y a pas de traitement approprié.

- La mise en œuvre du traitement peut désormais être différée puisqu’il existe à présent un traitement approprié pour les patients qui pourront recevoir un traitement par cellules CAR-T, ABECMA (idecabtagene vicleucel). En revanche, concernant les patients ne pouvant recevoir ABECMA (idecabtagene vicleucel), que ce soit pour des raisons d’inaccessibilité ou d’inéligibilité, la mise en œuvre du traitement ne peut être différée.
- Le médicament ELREXFIO (elranatamab) n’est plus considéré comme présumé innovant pour les patients pouvant recevoir ABECMA (idecabtagene vicleucel) au regard des nouvelles données issues d’une étude 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr – N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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comparative de phase III attestant d’un meilleur niveau de démonstration au même stade de la stratégie thérapeutique, et du fait qu’il n’existe aucune données démontrant un avantage de ELREXFIO (elranatamab) par rapport à ABECMA (idecabtagene vicleucel), en matière d’efficacité ou de tolérance, dans le périmètre considéré de l’indication sollicitée. En revanche, ELREXFIO (elranatamab) est toujours présumé innovant dans les situations d’inaccessibilité ou d’inéligibilité au médicament ABECMA (idecabtagene vicleucel),
Au regard de l’ensemble de ces éléments la CT considère que les critères énoncés aux 1°, 2° et au 4° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont plus remplis pour les patients pouvant avoir accès aux médicaments à base de cellules CAR-T, et qui y sont éligibles.
Le collège s’approprie les motifs de la CT.
Par suite, l’autorisation d’accès précoce, délivrée le 2 février 2023 à la spécialité ELREXFIO (elranatamab) du laboratoire PFIZER est renouvelée pour une durée de 12 mois à compter de la notification de la présente décision, dans l’indication « En monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple en rechute et réfractaire, ayant reçu au moins trois traitements antérieurs incluant un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38 et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement, lorsque toutes les options thérapeutiques sont épuisées pour les patients n’ayant pas accès aux médicaments à base de cellules CAR-T ou qui y sont inéligibles, sur l’avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) ».
Article 2
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 21 mars 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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