Décision n°2024.0223/DC/SEM du 25 juillet 2024 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus de renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité VYVGART (efgartigimod alfa)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 25 juillet 2024.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2022.0279 du 21 juillet 2022 ;
Vu la décision de renouvellement d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2023.0281 du 20 juillet 2023 ;
Vu la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ARGENX FRANCE, reçue le 18 avril 2024 ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 26 avril 2024 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 26 avril 2024 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 3 mai 2024 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce, adressée le 3 mai 2024 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 17 juillet 2024 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande de renouvellement d’accès précoce susvisée concerne le médicament VYVGART (efgartigimod alfa) du laboratoire ARGENX FRANCE dans l’indication « en association au traitement standard chez les patients adultes atteints de myasthénie auto-immune généralisée présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (aRach) restant symptomatiques, et qui sont non-répondeurs, non éligibles ou intolérants aux alternatives actuellement disponibles ».
Au regard des nouvelles données disponibles, la commission de la transparence a considéré que :
- Il existe désormais un traitement approprié puisque la spécialité ULTOMIRIS (ravulizumab), à la date de l’évaluation, est recommandée au même niveau de la stratégie thérapeutique, pris en charge par l’assurance maladie et accessible en pratique courante en France¹, et dispose de données d’efficacité et de tolérance satisfaisantes ne suggérant pas de perte de chance pour le patient au regard de l’apport prévisible du médicament VYVGART (efgartigimod alfa). Au demeurant, ZILBRYSQ (zilucoplan) est également disponible et pris en charge dans le cadre d’un accès précoce au même stade de la stratégie thérapeutique.
- La mise en œuvre du traitement peut désormais être différée puisqu’il existe un traitement approprié.
- Ce médicament demeure présumé innovant au regard des données cliniques issues de l’étude pivot ADAPT et des données de suivi, du besoin insuffisamment couvert, et ce malgré l’incertitude quant au maintien de
¹ Arrêté du 19 avril 2024 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l’usage des collectivités et divers services publics
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l’efficacité de ce traitement à plus long terme. Le plan de développement a été jugé adapté par la commission de la transparence, mais ne permet pas de démontrer un éventuel bénéfice clinique au regard des alternatives disponibles, dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante.
Le collège partage l’appréciation portée par la CT sur l’ensemble des points hormis celui conduisant à présumer du caractère innovant de VYVGART (efgartigimod alfa). En effet, le collège considère que VYVGART (efgartigimod alfa) ne peut plus être présumé innovant dans la mesure où aucune donnée clinique, en matière d’efficacité ou de tolérance, en comparaison au traitement approprié identifié au même stade de la stratégie thérapeutique ne vient étayer cette présomption.
En application du IV de l’article R. 5121-69-4 du même code, la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce est donc refusée.
Article 2
La présente décision entre en vigueur le 1er août 2024. A cette date, l’autorisation d’accès précoce renouvelée par la décision n°2023.0281 du 20 juillet 2023 prend fin.
La continuité des traitements initiés est assurée dans les conditions visées à l’article L. 162-16-5-4 du code de la sécurité sociale.
Article 3
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 25 juillet 2024.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
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