Décision n°2025.0201/DC/SEM du 4 septembre 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant renouvellement de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité NEXVIADYME (avalglucosidase alfa)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 4 septembre 2025.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2022.0330 du 29 septembre 2022 ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) ;
Vu les décisions de renouvellement d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n° 2023.0376 du 5 octobre 2023 et n° 2024.0298 du 24 octobre 2024 ;
Vu la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire SANOFI WINTHROP INDUSTRIE, reçue le 24 avril 2025 ; 
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 6 mai 2025 au demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce, adressée le 6 mai 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 27 août 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er L’autorisation d’accès précoce, renouvelée les 5 octobre 2023 et 24 octobre 2024 à la spécialité NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) du laboratoire SANOFI WINTHROP INDUSTRIE dans l’indication « traitement des patients adultes et pédiatriques atteints de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à l’alglucosidase alfa » est renouvelée pour une durée de 6 mois à compter de la notification de la présente décision. Dans l’hypothèse d’une quatrième demande de renouvellement d’autorisation d’accès précoce, le laboratoire devra mettre à disposition de la HAS des données robustes qui permettront au collège de la HAS de confirmer ou non la présomption d’innovation de NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) pour cette population relevant de l’indication concernée. A cette fin, il est attendu des données de suivi récentes, les plus exhaustives possibles afin d’en garantir l’interprétation, relatives aux patients inclus dans le registre national de la maladie de Pompe, qu’ils soient atteints de la forme infantile ou de la forme tardive de la maladie, en échec à l’alglucosidase alfa. Il est notamment attendu que la partie « Conditions de traitement par alglucosidase alfa (MYOZYME) avant passage à l'avalglucosidase alfa (NEXVIADYME) » du PUT-RD soit dument remplie a minima à hauteur de 70% des patients ayant reçu NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) durant la période couverte par la collecte de données associées à la présente autorisation. Ces données complémentaires sont indispensables à la réévaluation ultérieure de l’autorisation d’accès précoce.

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Article 2 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 4 septembre 2025.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé
Décision n° 2025.0xxx/DC/SEM du 4septembre 2025 _ NEXVIADYME AP494 Page 2 / 2