Décision n° 2026.0023/DC/SEM du 5 février 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité VYVGART (efgartigimod alfa)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 5 février 2026.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité VYVGART (efgartigimod alfa) ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ARGENX France pour la spécialité VYVGART (efgartigimod alfa), reçue le 19 septembre 2025 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 3 octobre 2025 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 3 octobre 2025 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 6 octobre 2025 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 6 octobre 2025 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 13 janvier 2026 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 14 janvier 2026 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 28 janvier 2026 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament VYVGART (efgartigimod alfa), dans l’indication « en monothérapie chez les patients adultes atteints de polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) active, progressive ou en rechute, malgré un traitement par immunoglobulines intraveineuses (Ig IV) et lorsque les alternatives ne sont pas appropriées (situation en impasse thérapeutique) », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire ARGENX France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
La commission de la transparence (CT) a considéré que l’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que la polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique (PIDC) a une évolution soit progressive, soit par alternance de phases de poussées et de rémissions. S’il n’y a en général pas d’urgence vitale, certaines formes sévères peuvent s’accompagner de troubles de déglutition et de difficultés respiratoires. La prévalence et l’incidence sont respectivement comprises de 1 à 8,9 pour 100 000 habitants et de 0,15 à 1,6 pour 100 000 habitants par an. L’impact sur la qualité de vie peut être important (fatigue et fatigabilité, douleurs, faiblesses musculaires, déficits sensitifs, pertes d’équilibre, troubles du sommeil, isolement social, perte d’autonomie, stress, anxiété, diminution de l’estime de soi etc.)
La CT a néanmoins estimé que :
- Il existe des traitements appropriés. En effet, en monothérapie chez les patients adultes atteints de PIDC active, progressive ou en rechute, malgré un traitement par immunoglobulines intraveineuses (Ig IV), 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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d’autres alternatives thérapeutiques sont disponibles telles que les corticoïdes ou les échanges plasmatiques. La situation d’impasse thérapeutique pour laquelle ces alternatives ne seraient pas appropriées est difficile à estimer dans la pratique clinique.
- La mise en œuvre du traitement peut être différée au regard de l’existence de traitements appropriés.
- Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en matière d’efficacité, de tolérance ou de qualité de vie, dans la prise en charge actuelle en l’absence de donnée comparative par rapport aux alternatives actuellement disponibles ou de données dans la population revendiquée pour la demande d’accès précoce. En effet, les données d’efficacité comparatives issues de l’étude de phase II ADHERE sont limitées uniquement à une comparaison versus placebo en traitement d’entretien chez des patients sélectionnés préalablement répondeurs à l'efgartigimod alfa. En outre, les patients préalablement traités par immunoglobulines (51%) ou corticoïdes (19%) dans l’étude concernée n’étaient pas en situation d’échec thérapeutique ou d’intolérance, leur profil ne correspond donc pas à la population ciblée par la demande d’accès précoce. La qualité de vie n’a par ailleurs pas été évaluée de façon robuste (analyse exploratoire). Il n’est pas susceptible de combler un besoin médical partiellement couvert. Son plan de développement n’a pas été jugé adapté car il ne permet pas d’étayer la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante et aucune étude comparative par rapport aux alternatives thérapeutiques n’est prévue.
Le collège partage l’appréciation portée par la CT sur le caractère grave, rare, et invalidant de la maladie ainsi que sur la présomption d’innovation.
Cependant, il ne partage pas l’appréciation de la CT sur l’existence de traitement approprié et la possibilité de différer la mise en œuvre du traitement. En effet, pour la population ciblée par la présente demande, à savoir malgré un traitement par immunoglobulines intraveineuses (Ig IV) et lorsque les alternatives ne sont pas appropriées (situation en impasse thérapeutique), le collège estime qu’il n’existe pas de traitement approprié. Dès lors, il considère que la mise en œuvre du traitement concerné par la demande ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.
Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que le critère énoncé au 4° du I de l’article L. 5121- 12 du code de la santé publique n’est pas rempli pour l’indication « en monothérapie chez les patients adultes atteints de PIDC active, progressive ou en rechute, malgré un traitement par immunoglobulines intraveineuses (Ig IV) et lorsque les alternatives ne sont pas appropriées (situation en impasse thérapeutique) ».
Par suite, la demande d’autorisation d’accès précoce ne peut qu’être rejetée.
Article 2 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 5 février 2026.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé

Décision n° 2026.0023/DC/SEM du [date du 5 février 2026 – VYVGART AP548 Page 2 / 2