Décision n° 2026.0024/DC/SEM du 5 février 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ENHERTU (trastuzumab déruxtécan)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 5 février 2026.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire DAIICHI SANKYO FRANCE SAS pour la spécialité ENHERTU (trastuzumab déruxtécan), reçue le 30 septembre 2025 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 15 octobre 2025 au demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 15 octobre 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 28 janvier 2026 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ENHERTU (trastuzumab déruxtécan), dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes présentant un adénocarcinome gastrique ou de la jonction œsogastrique (JOG) HER2-positif de stade avancé ayant reçu préalablement une seule ligne de traitement comportant le trastuzumab », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire DAIICHI SANKYO FRANCE SAS a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
La commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave et invalidante, dès lors que le cancer gastrique est le 2e cancer du tube digestif en France après le cancer colorectal avec une incidence d’environ 6 515 nouveaux cas en 2023 dont 90% seraient des adénocarcinomes. Parmi les adénocarcinomes gastriques 12 à 23% sur-expriment HER2. Les tumeurs de la JOG représentent un tiers de tous les nouveaux cas de cancer de l’œsophage et de l’estomac. Selon les sources, la surexpression de la protéine HER2 concernerait environ 15 à 30% des adénocarcinomes de la JOG. Les patients atteints d’un adénocarcinome gastrique ou de la jonction œsogastrique (JOG) sont généralement diagnostiqués à un stade avancé de la maladie avec un pronostic vital engagé à court terme : survie à 5 ans de l’ordre de 5 à 20% pour un cancer gastrique avancé ou métastatique avec une médiane de survie globale inférieure à 1 an. Il s’agit d’une maladie invalidante car dégradant la qualité de vie des patients notamment liée à la dysphagie progressive, la perte d’appétit, l’anémie et la dénutrition qu’elle entraine.
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- Il n’existe plus de traitement approprié puisque ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) a démontré sa supériorité en matière de survie globale versus l’association ramucirumab et paclitaxel qui est un comparateur recommandé à ce stade de la maladie, dans une étude de phase III, randomisée, en ouvert. Les chimiothérapies cytotoxiques (taxanes et irinotécan +/- 5 F-U) ne sont également plus considérées comme des traitements appropriés, car bien que recommandées à ce stade de la stratégie thérapeutique (utilisation hors- AMM), elles présentent un faible niveau de preuve.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisqu’il s’agit d’une maladie grave et invalidante pour laquelle il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car il est susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge en matière d’efficacité dans la mesure où le médicament dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante. En effet, ENHERTU (trastuzumab deruxtécan) a démontré un gain en survie globale versus l’association ramucirumab et paclitaxel. (médiane de survie globale de 14,7 mois dans le groupe trastuzumab déruxtécan versus 11,4 mois dans le groupe comparateur). Il est à noter que le profil de tolérance d'ENHERTU (trastuzumab déruxtécan) est notamment marqué par des événements indésirables (EI) de grades ≥ 3 (68,0% versus 73,8% dans le groupe comparateur), des EI graves (41,0% versus 43,3 % dans le groupe comparateur), des EI ayant conduit à l’arrêt des traitements (14,3 % versus 17,2 % dans le groupe comparateur), tout comme le bras contrôle, et des pneumopathies interstitielles (mentionnées dans le RCP et faisant l’objet d’un plan de gestion de gestion de risques). Ce médicament est susceptible de combler un besoin médical partiellement couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères énoncés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : ENHERTU 100 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion 1 flacon de 10 ml, boîte de 1 flacon code CIP : 34009 550 792 9 3
du laboratoire DAIICHI SANKYO FRANCE SAS
dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des patients adultes présentant un adénocarcinome gastrique ou de la jonction œsogastrique (JOG) HER2-positif de stade avancé ayant reçu préalablement une seule ligne de traitement comportant le trastuzumab ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

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Article 4

Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 5 février 2026.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé

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