Résumé de la juridiction
Les médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de déficit sévère en AADC ne bénéficient pas encore d’autorisation de mise sur le marchéet font actuellement l’objet de demandesd’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative auprès de l’ANSM.
L’administration de ces médicamentsrequiert un geste neurochirurgical, à savoir une injection intracérébrale bilatérale au niveau des putamens, qui nécessite un environnement hautement sécuriséet spécialisé.
La DGOS a donc sollicité en urgence l’avis de la HAS sur un projet d’arrêté visant à limiter l’utilisation de ces médicamentsà un établissement de santé, dans le cadre de l’ATU nominative.
La HAS n’ayantjamais évaluéces spécialités niles actes associés, elle ne dispose pas des éléments nécessairespour apprécier si les conditions visées dans les considérants du projet d’arrêtépermettent degarantir la sécurité de cet acte nipour se prononcer sur une liste d’établissements répondantà ces conditions.
Néanmoins, compte tenu de l’urgence de la situation, de la gravité de la pathologie, et dès lors que l’ANSM auraconsidéré, en délivrantl’ATUnominativepour UPSTAZA, quela balance bénéfice / risque estprésuméefavorable, la HAS n’est pas opposée à la publication de cet arrêté.
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Sur la décision
| Référence : | HAS, 22 oct. 2020, n° 2020.0064/DC/SEM |
|---|---|
| Numéro(s) : | 2020.0064/DC/SEM |
Texte intégral
Avis n° 2020.0064/DC/SEM du 22 octobre 2020 du collège de la Haute Autorité de santé relatif au projet d’arrêté limitant l’utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de déficit sévère en AADC à certains établissements de santé
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 22 octobre 2020,
Vu l’article L.1151-1 du code de la santé publique ;
Vu la demande d’avis de la Direction générale de l’offre de soins du Ministère des solidarités et de la santé adressée le 22 octobre 2020 à la HAS sur le projet d’arrêté limitant l’utilisation de médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de déficit sévère en AADC à certains établissements de santé ;
ADOPTE L’AVIS SUIVANT :
Les médicaments de thérapie génique indiqués dans le traitement des enfants atteints de déficit sévère en AADC ne bénéficient pas encore d’autorisation de mise sur le marché et font actuellement l’objet de demandes d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative auprès de l’ANSM.
L’administration de ces médicaments requiert un geste neurochirurgical, à savoir une injection intracérébrale bilatérale au niveau des putamens, qui nécessite un environnement hautement sécurisé et spécialisé.
La DGOS a donc sollicité en urgence l’avis de la HAS sur un projet d’arrêté visant à limiter l’utilisation de ces médicaments à un établissement de santé, dans le cadre de l’ATU nominative.
La HAS n’ayant jamais évalué ces spécialités ni les actes associés, elle ne dispose pas des éléments nécessaires pour apprécier si les conditions visées dans les considérants du projet d’arrêté permettent de garantir la sécurité de cet acte ni pour se prononcer sur une liste d’établissements répondant à ces conditions.
Néanmoins, compte tenu de l’urgence de la situation, de la gravité de la pathologie, et dès lors que l’ANSM aura considéré, en délivrant l’ATU nominative pour UPSTAZA, que la balance bénéfice / risque est présumée favorable, la HAS n’est pas opposée à la publication de cet arrêté.
Le présent avis sera publié au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 22 octobre 2020.
Pour le collège : La présidente, Pr Dominique LE GULUDEC Signé
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z
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