Décision n° 2021.0250/DC/SEM du 23 septembre 2021 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité ONUREG (azacitidine)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 23 septembre 2021.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité ONUREG ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire BRISTOL-MYERS SQUIBB pour la spécialité ONUREG, reçue le 28 juillet 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur les listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 6 août 2021 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 15 septembre 2021, figurant à l’annexe I ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament ONUREG, dans l’indication « Traitement de maintenance chez les patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) ayant obtenu une rémission complète (RC) ou une rémission complète avec récupération incomplète de la numération formule sanguine (RCi) après une thérapie d’induction avec ou sans traitement de consolidation et qui ne sont pas candidats (incluant les patients qui font le choix de ne pas recevoir) à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)», ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire BRISTOL-MYERS SQUIBB a déposé une demande d’inscription de cette indication sur l’une des listes visées à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique ou L. 162-17 du code de la sécurité sociale
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare ou invalidante. Les LAM correspondent à une pathologie grave engageant le pronostic vital (taux de survie à 5 ans de 19 %), rare (incidence : 5 et 8 cas pour 100 000 personnes adultes) et altérant la qualité de vie des patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où les comparateurs cliniquement pertinents ne sont pas préconisés dans les recommandations européennes de l’European LeukemiaNet (ELN) publiées en 2017, faute de preuves robustes.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée dans la mesure où la maladie est rare et pouvant être grave ou invalidante, et qu’il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car il s’agit notamment d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité, de praticité et de commodité d’emploi et que le médicament dispose d’un plan de développement adapté.
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S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
ONUREG 200 mg, comprimé pelliculé (azacitidine)
ONUREG 300 mg, comprimé pelliculé (azacitidine)
du laboratoire BRISTOL-MYERS SQUIBB dans l’indication « Traitement de maintenance chez les patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) ayant obtenu une rémission complète (RC) ou une rémission complète avec récupération incomplète de la numération formule sanguine (RCi) après une thérapie d’induction avec ou sans traitement de consolidation et qui ne sont pas candidats (incluant les patients qui font le choix de ne pas recevoir) à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ».


Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique, et figurant à l’annexe II de la présente décision.


Article 3 La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 23 septembre 2021.
Pour le collège : La présidente, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
ANNEXES :
Annexe I : avis de la CT Annexe II : protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données
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