Décision n°2022.0444/DC/SEM du 24 novembre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant modification de l’autorisation d’accès précoce de la spécialité SCEMBLIX
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 24 novembre 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la décision d’autorisation d’accès précoce de la Haute Autorité de santé n°2022.0127/DC/SEM du 14 avril 2022 ;

Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité SCEMBLIX ;
Vu la demande de modification d’autorisation d’accès précoce présentée par NOVARTIS PHARMA SAS reçue le 9 août 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 16 août 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 2 septembre 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 26 septembre 2022 au titulaire ;
Vu l’avis de la commission de la transparence en date du 16 novembre 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
Le médicament SCEMBLIX a fait l’objet d’une autorisation d’accès précoce pré-autorisation de mise sur le marché (AMM) le 14 avril 2022 dans l’indication « traitement en monothérapie des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique sans mutation T315I :
- précédemment traités par tous les inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK) disponibles sur le marché et ayant rechuté, ou réfractaires ou intolérants aux ITK d’après l’évaluation du médecin
- ou ayant été précédemment traités par au moins 3 ITK et pour qui le traitement par les ITK restants est contre-indiqué ».
Il a obtenu une AMM délivrée le 25 aout 2022 attestant de son efficacité et de sa sécurité dans l’indication suivante : « SCEMBLIX est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique chromosome Philadelphie positive en phase chronique (LMC-PC Ph+) précédemment traités par au moins deux inhibiteurs de tyrosine kinase (voir rubrique 5.1 du RCP) ».
Dans le cadre de cette AMM, NOVARTIS PHARMA SAS demande l’octroi d’une autorisation d’accès précoce dans l’indication suivante : « SCEMBLIX est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique chromosome Philadelphie positive en phase chronique (LMC-PC Ph+) précédemment traités par au moins deux inhibiteurs de tyrosine kinase ».
Au regard des nouvelles données déposées et de l’AMM obtenue, la commission de la transparence (CT) considère que :
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La spécialité est toujours destinée à traiter une maladie grave, rare et invalidante dans l’indication revendiquée
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée, uniquement lorsque les patients sont inéligibles au ponatinib.
- Dans la mesure où la maladie est grave, rare et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié lorsque les patients sont inéligibles au ponatinib, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant dans l’indication revendiquée chez les patients sans mutation T315I car il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité. Il comble un besoin partiellement couvert. Il dispose d’un plan de développement adapté et présente des résultats cliniques étayant la présomption d’un bénéfice pour le patient dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante.
S’appropriant les motifs de la CT, le collège considère donc qu’il y a lieu de modifier la décision 2022.0127/DC/SEM susvisée comme suit :
A l’article 1er les mots : « du laboratoire Novartis Pharma SAS dans l’indication " traitement en monothérapie des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique sans mutation T315I :
- précédemment traités par tous les inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK) disponibles sur le marché et ayant rechuté, ou réfractaires ou intolérants aux ITK d’après l’évaluation du médecin ;
- ou ayant été précédemment traités par au moins 3 ITK et pour qui le traitement par les ITK restants est contre-indiqué″ ».
sont remplacés par les mots : « du laboratoire Novartis Pharma SAS dans l’indication " traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique chromosome Philadelphie positive en phase chronique (LMC-PC Ph+) précédemment traités par au moins deux inhibiteurs de tyrosine kinase sans mutation T315I et inéligibles au ponatinib″ ».
Article 2
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 24 novembre 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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