Décision n° 2022.0235/DP/SEM du 25 avril 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité VORAXAZE
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité VORAXAZE le 11 janvier 2022 ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire SERB pour la spécialité VORAXAZE reçue le 4 février 2021 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 4 février 2022 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n°2022.0106 du 31 mars 2022 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 20 avril 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament VORAXAZE, dans l’indication « réduire la concentration plasmatique toxique de méthotrexate chez les adultes et les enfants (à partir de 28 jours) présentant une élimination retardée du méthotrexate ou un risque de toxicité du méthotrexate » ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire SERB a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- La spécialité est destinée à traiter une maladie grave, rare et invalidante. Il s’agit d’une urgence médicale pouvant mettre en jeu le pronostic vital.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication faisant l’objet de la demande d’autorisation d’accès précoce. Le traitement par acide folinique est moins efficace à des concentrations élevées de méthotrexate et son utilisation est limitée par la dose maximale administrable.
- Dans la mesure où la maladie est grave et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament, dans l’indication considérée, est susceptible d’être innovant car il représente une nouvelle modalité de prise en charge en termes d’efficacité compte tenu des données fournies qui, bien que présentant de nombreuses limites, suggérant un bénéfice substantiel pour les patients dans ces situations. Le médicament dispose d’un plan de développement adapté au regard de la rareté de la maladie et de l’absence de traitement approprié.
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Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
VORAXAZE (glucarpidase)
1 000 unités, poudre pour solution pour injection 1 flacon de 1 000 unités
du laboratoire SERB
dans l’indication « réduire la concentration plasmatique toxique de méthotrexate chez les adultes et les enfants (à partir de 28 jours) présentant une élimination retardée du méthotrexate ou un risque de toxicité du méthotrexate»
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché. Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 25 avril 2022.
La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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