Décision n° 2026.0027/DC/SEM du 12 février 2026 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité EKTERLY (sébétralstat)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 12 février 2026.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité EKTERLY (sébétralstat) ; 
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire PHARMA BLUE pour la spécialité EKTERLY (sébétralstat), reçue le 21 octobre 2025 ; 
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 3 novembre 2025 au demandeur ; 
Vu les éléments reçus le 14 novembre 2025 ; 
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 18 novembre 2025 au demandeur ; 
Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 18 novembre 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 28 janvier 2026 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament EKTERLY (sébétralstat), dans l’indication « traitement symptomatique des crises aiguës d’angiœdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire PHARMA BLUE a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
La commission de la transparence (CT) a considéré que  l’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante, dès lors que des crises d’angioedèmes héréditaires (AOH) sévères peuvent engager le pronostic vital en cas d’atteinte des voies aériennes supérieures en l’absence de traitement spécifique, ou entrainer un retentissement majeur (conséquences fonctionnelles en lien avec une crise périphérique, crises douloureuses abdominales, absentéisme scolaire ou professionnel, etc.), altérant la qualité de vie des patients. La prévalence des AOH par déficit en C1-inhibiteur est estimée à 1 sur 50 000, soit environ 1500 cas en France.
La CT a néanmoins estimé que :
Il existe des traitements appropriés dans l’indication considérée puisque les inhibiteurs de la C1-estérase humaine (BERINERT, CINRYZE) par voie intraveineuse et l’icatibant (génériques de FIRAZYR) par voie sous-cutanée sont, à la date de l’évaluation, des alternatives thérapeutiques médicamenteuses recommandées en première intention, accessibles en pratique courante en France et prises en charge par la solidarité nationale. Ces thérapeutiques disposent de données d’efficacité et de tolérance satisfaisantes ne suggérant pas de perte de chance pour le patient au regard de l’apport prévisible du médicament EKTERLY (sébétralstat) faisant l’objet de la demande d’accès précoce. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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La mise en œuvre du traitement peut être différée au regard de l’existence de traitements appropriés.
Ce médicament n’est pas présumé innovant au regard des comparateurs cliniquement pertinents car il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients dans la prise en charge actuelle. En effet, le schéma d’étude versus placebo ne permet pas d’estimer l’apport d'EKTERLY (sébétralstat) en matière d’efficacité ou de tolérance par rapport aux alternatives thérapeutiques disponibles (inhibiteurs de la C1-estérase humaine et icatibant). En outre, aucune donnée relative notamment aux modalités d’administration par voie orale dans l’objectif de démontrer un impact supplémentaire sur la qualité de vie ou sur le parcours de soins n’est disponible. En l’absence de données comparatives aux alternatives disponibles, le plan de développement du médicament n’est pas adapté et ne permet pas de présumer d’un bénéfice clinique supplémentaire par rapport aux comparateurs cliniquement pertinents. Ce médicament n’est pas susceptible de combler un besoin médical insuffisamment couvert.
Le collège s’approprie les motifs de la CT sur l’ensemble des points.
Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères énoncés aux 1°, 2° et 4° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis pour l’indication « traitement symptomatique des crises aiguës d’angiœdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus ».
Par suite, la demande d’autorisation d’accès précoce ne peut qu’être rejetée.
Article 2
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 12 février 2026.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de Santé, P^r Lionel COLLET Signé
Décision n° 2026.0026/DC/SEM du 12 février 2026 – EKTERLY AP558 Page 2 / 2