Décision n°2022.0248/DC/SEM du 13 juillet 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité YESCARTA
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 13 juillet 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire Gilead Sciences pour la spécialité YESCARTA, reçue le 1er avril 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée les 11 et 15 avril 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 12 et 15 avril 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 21 avril 2022 au demandeur ;
Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 19 mai 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 27 mai 2022 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 28 juin 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 6 juillet 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament YESCARTA, dans l’indication « traitement des patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB), réfractaires ou en rechute dans les 12 mois après la fin d’un traitement de première ligne et éligibles à une chimiothérapie de rattrapage suivie d’une chimiothérapie d’intensification en vue d’une autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) ».
Le laboratoire Gilead Sciences a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament étaient fortement présumées dans l’indication considérée.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le nombre de nouveaux cas de lymphome diffus à grandes cellules B a été estimé en France en 2018 à environ 5 000.
- Il n’existe pas de traitement approprié compte-tenu de la supériorité démontrée de YESCARTA par rapport à la stratégie de prise en charge, qui consiste en une chimiothérapie de rattrapage suivie d’une intensification et d’une autogreffe de CSH, en termes de survie sans événement (et de taux de réponse), dans une étude de phase III, randomisée, en ouvert.
- Dès lors que la maladie est grave, rare et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié, la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Ce médicament est présumé innovant car il représente une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité. Il comble un besoin insuffisamment couvert et son plan de développement est adapté.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
YESCARTA 0,4 – 2 x 108 cellules, dispersion pour perfusion (axicabtagene ciloleucel)
Poche pour perfusion
du laboratoire Gilead Sciences
dans l’indication « traitement des patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B, réfractaires ou en rechute dans les 12 mois après la fin d’un traitement de première ligne et éligibles à une chimiothérapie de rattrapage suivie d’une chimiothérapie d’intensification en vue d’une autogreffe de cellules souches hématopoïétiques »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en hématologie ou aux médecins compétents en maladies du sang.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 13 juillet 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé

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