Décision n° 2022.0164/DC/SEM du 19 mai 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité RETSEVMO
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 19 mai 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité RETSEVMO ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire Lilly France pour la spécialité RETSEVMO, reçue le 10 février 2022 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 18 février 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 18 février 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 22 février 2022 au demandeur ;

Vu l’avis de la commission de la transparence du 11 mai 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament RETSEVMO, dans l’indication « traitement en monothérapie des patients adultes et des adolescents à partir de 12 ans atteints d’un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avancé présentant une mutation du gène RET, qui nécessitent un traitement systémique après un traitement antérieur par cabozantinib et/ou vandétanib », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire Lilly France a déposé une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare ou invalidante. En effet, le cancer médullaire de la thyroïde représente 5 à 10 % des cancers de la thyroïde et la mutation RET est retrouvée dans 40-60% des cas pour la forme sporadique, et 90-100% des cas pour la forme héréditaire. La survie des patients atteints de CMT est fortement corrélée au stade de la maladie au diagnostic. Le taux de survie est de moins de 20% à 10 ans chez les patients avec métastases au diagnostic et le caractère invalidant de la maladie a été corroboré par les associations de patients.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans la mesure où les traitements disponibles (chimiothérapie et inhibiteur multi kinase non spécifique de la mutation RET) sont actuellement utilisés hors AMM et qu’il n’existe pas de consensus formalisé pour la prise en charge de ces patients dans l’indication visée par la demande.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque la maladie est grave, rare, et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant car il représente une nouvelle modalité de prise en charge ciblant spécifiquement la mutation RET et les données préliminaires disponibles (Etude Libretto-001 de phase I/II), avec un faible recul, suggèrent un taux de réponse significatif. En outre le besoin médical a été jugé insuffisamment couvert par la Commission. Toutefois son apport thérapeutique est difficilement quantifiable en l’absence de données comparatives (directes ou indirectes). Le médicament dispose d’un plan de développement jugé adapté par la Commission.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : RETSEVMO 40 mg, gélules Plaquette thermoformée (PCTFE/PVC/alu) – Boîte de 56 gélules (CIP : 34009 302 353 6 2)

RETSEVMO 80 mg, gélules Plaquette thermoformée (PCTFE/PVC/alu) – Boîte de 56 gélules (CIP : 34009 302 354 0 9)
du laboratoire Lilly France
dans l’indication « Traitement en monothérapie des patients adultes et des adolescents à partir de 12 ans atteints d’un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avancé présentant une mutation du gène RET, qui nécessitent un traitement systémique après un traitement antérieur par cabozantinib et/ou vandétanib ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.

Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.

Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4 La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 19 mai 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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