Décision n° 2025.0182/DC/SEM du 17 juillet 2025 du collège de la Haute Autorité de santé portant refus d’accès précoce de la spécialité WAINZUA (éplontersen)
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 17 juillet 2025.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment ses articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment ses articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité WAINZUA (éplontersen) ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire ASTRAZENECA pour la spécialité WAINZUA (éplontersen), reçue le 14 mars 2025 ;
Vu la demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables déposée par le demandeur ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 20 mars 2025 au demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant la prorogation du délai d’instruction de la demande d’autorisation d’accès précoce, adressée le 20 mars 2025 au demandeur ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 9 juillet 2025 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament WAINZUA (éplontersen), dans l’indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade de 1 ou de stade 2, ne pouvant être traités de manière satisfaisante avec les autres options thérapeutiques disponibles », ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité dans l’indication « traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2.»
Le laboratoire ASTRAZENECA a déposé une demande d’inscription dans l’indication de l’AMM sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique et sur la liste visée à l’article L. 162-17 du code de la sécurité sociale.
La commission de la transparence (CT) a considéré que l’indication visée par la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante dès lors que l’atteinte est multi-organe et qu’en l’absence de traitement, l’évolution est fatale avec une durée de survie des patients estimée entre 7 et 12 ans après les premiers symptômes. D’après le réseau ATTReuNET, en 2014, le nombre de patients atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine diagnostiqués en France était estimé à 700 patients, dont 500 patients symptomatiques.
La CT a néanmoins estimé que :
- Il existe des traitements appropriés dans l’indication revendiquée, puisque de nombreuses spécialités à savoir AMVUTTRA (vutrisiran), ONPATTRO (patisiran), TEGSEDI (inotersen), VYNDAQEL (tafamidis) sont indiquées, disponibles et prises en charge dans l’indication du traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2, ce qui offre différentes options thérapeutiques avec des modes d’action et d’administration variés, positionnées à différents niveaux de la stratégie thérapeutique. La situation de ne pas pouvoir traiter de manière satisfaisante avec les 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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options thérapeutiques disponibles ne repose pas sur des critères définis consensuellement. Les données ayant fondé la demande d’accès précoce ne permettent pas de mettre en évidence une perte de chance pour les patients traités par les alternatives.
- La mise en œuvre du traitement peut être différée au regard de l’existence de traitements appropriés.

- Ce médicament n’est pas présumé innovant (au regard des comparateurs cliniquement pertinents) car il ne s’agit pas d’une nouvelle modalité de prise en charge susceptible d’apporter un changement substantiel en matière d’efficacité (y compris de qualité de vie) et de tolérance aux patients adultes atteints d’amylose héréditaire à transthyrétine avec une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2 ne pouvant être traités de manière satisfaisante avec les autres options thérapeutiques disponibles. En effet, il n’existe pas de définition selon des critères consensuels de l’impossibilité de traitement par les thérapeutiques disponibles et il n’existe pas de données d’efficacité et de tolérance dans une population ne pouvant être traitée de manière satisfaisante avec celles-ci. De plus, aucune donnée concernant la commodité d’emploi ou la modification du parcours de soin n’est disponible. Le traitement n’est pas susceptible de combler un besoin médical partiellement couvert. Par ailleurs, le médicament ne dispose pas d’un plan de développement adapté dans la mesure où, d’une part, il n’est pas prévu d’étude dans l’indication revendiquée pour l’accès précoce et, d’autre part, le dossier ne comprend pas de résultats cliniques permettant d’étayer la présomption d’un bénéfice pour un patient qui ne pourrait pas être traité de manière satisfaisante dans le contexte de la stratégie thérapeutique existante.
Le collège s’approprie les motifs de la CT sur l’ensemble des points.

Au regard de l’ensemble de ces éléments, le collège conclut que les critères énoncés aux 1°, 2° et 4° du I de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique ne sont pas remplis pour l’indication « Traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade de 1 ou de stade 2, ne pouvant être traités de manière satisfaisante avec les autres options thérapeutiques disponibles ».
Par suite, la demande d’autorisation d’accès précoce ne peut qu’être rejetée.

Article 2
Le directeur général de la Haute Autorité de santé est chargé de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 17 juillet 2025.
Pour le collège : Le président de la Haute Autorité de santé, P^r Lionel COLLET Signé

Décision n° 2025.0182/DC/SEM du 17 juillet 2025 – WAINZUA – AP451 Page 2 / 2