Décision n° 2022.0299/DP/SEM du 25 mai 2022 de la Présidente de la Haute Autorité de santé prise au nom du collège portant autorisation d’accès précoce de la spécialité UPLIZNA
La présidente, par délégation du collège de la Haute Autorité de santé,
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu l’autorisation de mise sur le marché délivrée à la spécialité UPLIZNA ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire INTSEL CHIMOS pour la spécialité UPLIZNA ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’inscription sur l’une des listes des spécialités remboursables dans le mois suivant l’obtention de son autorisation de mise sur le marché ;

Vu les notifications de la HAS indiquant les éléments manquants adressées au demandeur ;
Vu les éléments reçus le 13 mai 2022 ;

Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 16 mai 2022 au demandeur ;
Vu la décision de délégation n°2022.0167 du 12 mai 2022 du collège de la HAS à sa Présidente ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 18 mai 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er
La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament UPLIZNA dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des troubles du spectre de la neuromyélite optique (TSNMO) chez les patients adultes qui sont séropositifs pour les immunoglobulines G an-tiaquaporine-4 (AQP4-IgG) » ayant obtenu une autorisation de mise sur le marché attestant de son efficacité et de sa sécurité.
Le laboratoire INTSEL CHIMOS s’est engagé à déposer une demande d’inscription de cette indication sur la liste visée à l’article L. 5123-2 du code de la santé publique dans le mois suivant l’octroi de son autorisation de mise sur le marché.
Par ailleurs, conformément à l’avis de la commission de la transparence :
- L’indication visée dans la demande constitue une maladie grave, rare et invalidante. Le pronostic de la maladie est sévère, en raison d’une récupération incomplète après chaque poussée. La répétition des poussées conduit à un handicap neurologique progressif avec une cécité, une incapacité motrice et sensorielle, une perte de la fonction intestinale et vésicale et une insuffisance respiratoire.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où les traitements immunosuppresseurs utilisés en 1ère intention dans la TSNMO AQP4+ sont utilisés en dehors de leur AMM, avec un niveau de preuve limité.
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque la maladie est grave et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant au regard des données cliniques de l’étude pivot N-Momentum démontrant sa supériorité en termes de morbidité (délai de première poussée et invalidité) versus placebo. Les résultats ont été observés dans un contexte où seul un tiers des patients de l’étude étaient naïfs de traitement antérieur ne permettant pas de comparer UPLIZNA aux autres traitements de fond de première intention (dont le rituximab), bien que ceux-ci soient utilisés hors AMM dans la pratique. Pour autant, la commission a estimé que cette nouvelle modalité de prise en charge de la maladie était susceptible d’apporter un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité. Le besoin médical est par ailleurs insuffisamment couvert.
Les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique étant ainsi remplis, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
UPLIZNA 100 mg, solution à diluer pour perfusion (inebilizumab)
Conditionnement de 3 flacons x 10 mL
du laboratoire INTSEL CHIMOS
dans l’indication « en monothérapie dans le traitement des troubles du spectre de la neuromyélite optique (TSNMO) chez les patients adultes qui sont séropositifs pour les immunoglobulines G antiaquaporine-4 (AQP4- IgG »
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte, dans les conditions prévues par son autorisation de mise sur le marché.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.
Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 25 mai 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
Décision n° 2022.0299/DP/SEM du 25 mai 2022 Page 2 / 2