Décision n°2022.0295/DC/SEM du 8 septembre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité BREYANZI
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 8 septembre 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par le laboratoire Bristol Myers Squibb pour la spécialité BREYANZI, reçue le 11 avril 2022 ;
Vu l’engagement du demandeur à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché ;
Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée les 22 avril 2022 au demandeur ;
Vu les éléments reçus les 9 mai 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 9 mai 2022 au demandeur ;
Vu les demandes d’informations complémentaires adressée par la HAS les 3 juin et 1er juillet 2022 au demandeur ;
Vu les informations complémentaires reçues le 8 juillet 2022 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 19 août 2022 ;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 31 août 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament BREYANZI, dans l’indication « Traitement des patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB), d’un lymphome de haut grade à cellules B (LHGCB), d’un lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (LMPGCB) ou d’un lymphome folliculaire de grade 3B (LF3B), réfractaires ou en rechute dans les 12 mois suivant un traitement de première ligne et éligibles à une autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) ».
Le laboratoire Bristol Myers Squibb s’est engagé à déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication.
L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « Traitement des patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB), d’un lymphome de haut grade à cellules B (LHGCB) ou d’un lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (LMPGCB), réfractaires ou en rechute dans les 12 mois suivant un traitement de première ligne et éligibles à une autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) » étaient fortement présumées.
Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- La spécialité est destinée à traiter des maladies graves, rares et invalidantes. Les lymphomes non hodgkiniens (LNH) sont un groupe hétérogène de maladies définies par une prolifération anormale de cellules lymphoïdes, le plus souvent issues de la lignée B (85 % des cas). Les LDGCB sont le type le plus courant de LNH agressifs (environ 60 %). Le LMPGCB constitue une entité rare (environ 5% des lymphomes à grandes cellules B et 6% des LDGCB).
5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication pour laquelle l’ANSM a rendu un avis favorable sur la présomption d’efficacité et de sécurité du médicament compte-tenu de la supériorité de BREYANZI démontrée dans une étude de phase III en termes de survie sans événement, de taux de réponse complète et de survie sans progression, versus la stratégie de prise en charge qui consiste en une chimiothérapie de rattrapage suivie d’une intensification + autogreffe de CSH.
- Dès lors que la maladie est grave, rare et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication pour laquelle l’ANSM a rendu un avis favorable, la mise en œuvre de ce traitement ne peut pas être différée.
- Ce médicament est présumé innovant car il représente une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité. Il comble un besoin insuffisamment couvert et son plan de développement est adapté.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce.
Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité :
Breyanzi 1,1 à 70 × 106 cellules/mL / 1,1 à 70 × 106 cellules/mL, dispersion pour perfusion
du laboratoire Bristol Myers Squibb
dans l’indication « traitement des patients adultes atteints d’un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB), d’un lymphome de haut grade à cellules B (LHGCB) ou d’un lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (LMPGCB), réfractaires ou en rechute dans les 12 mois suivant un traitement de première ligne et éligibles à une autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) ».
Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription réservée aux spécialistes en hématologie ou aux médecins compétents en maladies du sang.
Article 2
La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3
La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.


Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 8 septembre 2022.
Pour le collège : La présidente de la Haute Autorité de santé, P^r Dominique LE GULUDEC Signé
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