Décision n°2022.0477/DC/SEM du 15 décembre 2022 du collège de la Haute Autorité de santé portant autorisation d’accès précoce de la spécialité IVOSIDENIB
Le collège de la Haute Autorité de santé ayant valablement délibéré en sa séance du 15 décembre 2022.
Vu le code de la sécurité sociale, notamment les articles L. 161-37 et R. 161-78-1 et suivants ;
Vu le code de la santé publique, notamment les articles L. 5121-12 et R. 5121-68 et suivants ;
Vu le règlement intérieur du collège ;
Vu le règlement intérieur de la commission de la transparence ;
Vu la demande d’autorisation d’accès précoce présentée par les laboratoires SERVIER pour la spécialité IVOSIDENIB reçue le 20 juin 2022 ;
Vu la demande d’autorisation de mise sur le marché déposée par le demandeur ;

Vu la notification de la HAS indiquant les éléments manquants adressée le 30 juin 2022 et le 2 août 2022 au demandeur ;

Vu les éléments reçus le 19 août 2022 ;
Vu l’accusé d’enregistrement de demande complète notifié le 25 août 2022 au demandeur ;

Vu la demande d’informations complémentaires adressée par la HAS le 6 octobre 2022 au demandeur ;

Vu les informations complémentaires reçues les 3 et 6 novembre 2022 ;
Vu l’avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) du 6 décembre 2022;
Vu l’avis de la commission de la transparence du 7 décembre 2022 ;
DÉCIDE :
Article 1er La demande d’autorisation d’accès précoce susvisée concerne le médicament IVOSIDENIB, dans l’indication « Traitement en monothérapie des patients adultes atteints de cholangiocarcinome avancé non résécable ou métastatique avec une mutation de l’isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) et en progression après 2 lignes de traitement pour la maladie avancée non résécable et/ou métastatique; les patients pour être éligibles devront avoir un Performance Status selon l’Eastern Cooperative Oncology Group (PS-ECOG) 0 ou 1 ». Les laboratoires SERVIER ont déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché dans cette indication. L’ANSM a conclu que l’efficacité et la sécurité de ce médicament dans l’indication « Traitement en monothérapie des patients adultes atteints de cholangiocarcinome avancé non résécable ou métastatique avec une mutation de l’isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) R132 et en progression après 2 lignes de traitement pour la maladie avancée non résécable et/ou métastatique sur avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) » étaient fortement présumées. Par ailleurs, la commission de la transparence (CT) a considéré que :
- L’indication retenue par l’ANSM constitue une maladie grave, rare et invalidante dans la mesure où le diagnostic du cancer des voies biliaires est souvent tardif du fait de manifestations cliniques présentes à un stade avancé de la maladie, et dont le pronostic est sombre.
- Il n’existe pas de traitement approprié dans l’indication considérée dans la mesure où il n’y a pas de traitements recommandés au-delà de la seconde ligne de traitement. 5 avenue du Stade de France – F 93218 Saint-Denis La Plaine CEDEX – Tél. : +33(0) 1 55 93 70 00 – Fax : +33(0) 1 55 93 74 00 www.has-sante.fr - N° SIRET : 110 000 445 00020 – code APE : 8411 Z

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- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée puisque la maladie est grave, rare et invalidante et qu’il n’existe pas de traitement approprié.
- Ce médicament est présumé innovant. Il s’agit d’une nouvelle modalité de prise en charge de la maladie apportant un changement substantiel aux patients en termes d’efficacité qui a démontré une supériorité en termes de survie sans progression versus placebo dans une étude de phase III, randomisée, en double aveugle, chez des patients atteints d’un cholangiocarcinome avancé, non résécable ou métastatique en progression après 2 lignes de traitement. Le plan de développement est adapté et il comble un besoin thérapeutique non couvert.
S’appropriant les motifs de l’avis de la CT, le collège considère que les critères visés à l’article L. 5121-12 du code de la santé publique sont donc remplis en l’espèce. Par conséquent, l’autorisation d’accès précoce prévue au III de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique est octroyée à la spécialité : Ivosidénib Servier 250 mg, comprimé pelliculé du laboratoire SERVIER dans l’indication « traitement en monothérapie des patients adultes atteints de cholangiocarcinome avancé non résécable ou métastatique avec une mutation de l’isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) R132, ayant un score ECOG 0 ou 1, et en progression après 2 lignes de traitement pour la maladie avancée non résécable et/ou métastatique sur avis d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) ». Cette spécialité relève de la catégorie des médicaments soumis à prescription restreinte aux spécialistes en oncologie, et aux médecins compétents en cancérologie.
Article 2 La présente autorisation est subordonnée au respect par son titulaire du protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données, mentionné au IV de l’article L. 5121-12 du code de la santé publique.
Article 3 La présente autorisation est valable pour une durée de 12 mois à compter de sa date de notification. Elle peut être renouvelée dans les conditions prévues à l’article R. 5121-69-4 du code de la santé publique.

Article 4
La directrice générale de la Haute Autorité de santé est chargée de l’exécution de la présente décision qui sera publiée au Bulletin officiel de la Haute Autorité de santé.
Fait le 15 décembre 2022.
Pour le collège : La présidente de séance P^r Elisabeth BOUVET Signé
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